Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Glyserolitrierukaatin vaikutus adrenoleukodystrofian kliiniseen kulkuun

torstai 22. lokakuuta 2020 päivittänyt: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Tutkimus glyseryylitrierukaatti- ja glyseryylitrioleaatti (Lorenzo's Oil) -terapiasta mieslapsilla, joilla on adrenoleukodystrofia

TAVOITTEET: I. Arvioi glyseryylitrierukaatin ja glyseryylitrioleaatin (Lorenzo's Oil) yhdistelmähoidon kliinistä tehoa pojilla, joilla on X-kytketty adrenoleukodystrofia.

II. Vertaa neurologisen vamman esiintymistiheyttä ja vakavuutta tutkimuspotilailla ja hoitamattomilla historiallisilla verrokeilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PÖYTÄKIRJA: Tämä on avoin tutkimus. Potilaiden on noudatettava tutkijan antamia ruokavalio-ohjeita. Potilaat saavat 2-4 ruokalusikallista glyseryylitrierukaatin ja glyseryylitrioleaattiöljyn seosta kerran päivässä. Potilaat täyttävät neuropsykologisen pisteytysasteikon kyselylomakkeen neurologisen vamman mittaamiseksi. Potilaille tehdään fyysisiä tutkimuksia, mukaan lukien pään magneettikuvaus ja magneettiresonanssispektroskopia.

Potilaita seurataan kuukausittain 6 kuukauden ajan, sitten 3 kuukauden välein, kunnes he täyttävät 13 vuotta tai kuolevat.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

126

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-6681
        • Johns Hopkins Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 8 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit.

  1. Pojat 18 kuukauden ja 8 vuoden iästä
  2. Biokemiallisesti todistettu oireeton X-sidottu adrenoleukodystrofia, joka on määritetty erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen nousun tai DNA-analyysin perusteella.
  3. Verihiutaleiden määrä normaalilla alueella

Poissulkemiskriteerit.

  1. Epänormaali MRI, joka vastaa lapsuuden aivosairautta
  2. Pojat, joille on tehty luuydinsiirto
  3. Muu sairaus, joka tutkijan mielestä estää arvioinnin tai hoidon

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Glyseryylitrierukaatti/glyseryylitrioleaatti
Kaikkien ilmoittautuneiden kohtelu. Annosmuoto on nestemäinen öljy, joka otetaan suun kautta. Annoksen on oltava 20 % päivittäisistä kaloreista. Päivittäin kokeilun ajan
Lääke: glyseryylitrierukaatti/glyseryylitrioleaatti
Glyseryylitrierukaatin/glyseryylitrioleaatin anto
Muut nimet:
  • Lorenzon öljyä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA) veriarvoissa
Aikaikkuna: Perustaso, keskimäärin 10 vuotta, 13-vuotiaaksi asti
arvioimme erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen muutosta, joka määräytyy veren perustason C26:0-tason alenemisen perusteella.
Perustaso, keskimäärin 10 vuotta, 13-vuotiaaksi asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on T2-magneettikuvauksen poikkeavuus
Aikaikkuna: 10 vuotta
Käytimme MRI:tä määrittääksemme niiden osallistujien lukumäärän, joilla oli T2-MRI-poikkeama, joka viittaa lapsuuden adrenoleukodystrofiaan (ALD).
10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. huhtikuuta 1998

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. joulukuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. lokakuuta 1999

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 19. lokakuuta 1999

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. lokakuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. lokakuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. lokakuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/13312
  • Nutricia-Loma Linda (Muu apuraha/rahoitusnumero: Nutricia-Loma Linda)
  • KKI-FDR000685 (Muu tunniste: FDA)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa