Effet du triérucate de glycérol sur l'évolution clinique de l'adrénoleucodystrophie
Étude de la thérapie par le triérucate de glycéryle et le trioléate de glycéryle (huile de Lorenzo) chez les enfants de sexe masculin atteints d'adrénoleucodystrophie
OBJECTIFS : I. Évaluer l'efficacité clinique de la combinaison de triérucate de glycéryle et de trioléate de glycéryle (huile de Lorenzo) chez les garçons atteints d'adrénoleucodystrophie liée à l'X.
II. Comparez la fréquence et la gravité de l'incapacité neurologique des patients de l'étude avec des témoins historiques non traités.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APERÇU DU PROTOCOLE : Il s'agit d'une étude ouverte. Les patients doivent suivre les instructions diététiques fournies par l'investigateur. Les patients reçoivent 2 à 4 cuillères à soupe d'un mélange de triérucate de glycéryle et d'huile de trioléate de glycéryle une fois par jour. Les patients remplissent un questionnaire d'échelle de notation neuropsychologique pour mesurer l'incapacité neurologique. Les patients subissent des examens physiques, y compris l'imagerie par résonance magnétique et la spectroscopie par résonance magnétique de la tête.
Les patients sont suivis mensuellement pendant 6 mois, puis tous les 3 mois jusqu'à l'âge de 13 ans ou le décès.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287-6681
- Johns Hopkins Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration.
- Garçons âgés de 18 mois à 8 ans
- Adrénoleucodystrophie liée à l'X asymptomatique prouvée biochimiquement, déterminée par élévation des acides gras à très longue chaîne ou analyse de l'ADN.
- Numération plaquettaire dans la plage normale
Critère d'exclusion.
- IRM anormale compatible avec une maladie cérébrale infantile
- Garçons ayant subi une greffe de moelle osseuse
- Autre condition médicale qui, de l'avis de l'investigateur, empêche l'évaluation ou le traitement
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Trierucate de glycéryle/trioléate de glycéryle
Traitement de tous les participants inscrits.
La forme posologique est une huile liquide prise par voie orale.
La dose est de fournir 20% des calories quotidiennes.
Tous les jours pendant la durée de l'essai
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Administration de triérucate de glycéryle/trioléate de glycéryle
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport à la ligne de base des taux sanguins d'acides gras à très longue chaîne (VLCFA)
Délai: Au départ, une moyenne de 10 ans, jusqu'à 13 ans
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nous évaluerons le changement dans les acides gras à très longue chaîne tel que déterminé par la réduction du niveau sanguin de base de C26: 0.
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Au départ, une moyenne de 10 ans, jusqu'à 13 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant une anomalie de l'IRM T2
Délai: 10 années
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Nous avons utilisé l'IRM pour déterminer le nombre de participants présentant une anomalie IRM T2 indiquant une adrénoleucodystrophie infantile (ALD).
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10 années
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladies du système endocrinien
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Métabolisme, erreurs innées
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Maladies cérébrales métaboliques
- Maladies cérébrales, métaboliques, innées
- Leucoencéphalopathies
- Maladies des glandes surrénales
- Maladies héréditaires démyélinisantes du système nerveux central
- Troubles peroxysomaux
- Insuffisance surrénalienne
- Adrénoleucodystrophie
Autres numéros d'identification d'étude
- 199/13312
- Nutricia-Loma Linda (Autre subvention/numéro de financement: Nutricia-Loma Linda)
- KKI-FDR000685 (Autre identifiant: FDA)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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