Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van glyceroltrierucate op het klinische beloop van adrenoleukodystrofie

22 oktober 2020 bijgewerkt door: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studie van glyceryltrierucate en glyceryltrioleaat (Lorenzo's olie) therapie bij mannelijke kinderen met adrenoleukodystrofie

DOELSTELLINGEN: I. Evaluatie van de klinische werkzaamheid van een combinatietherapie van glyceryltrierucaat en glyceryltrioleaat (Lorenzo's olie) bij jongens met X-gebonden adrenoleukodystrofie.

II. Vergelijk de frequentie en ernst van neurologische invaliditeit van studiepatiënten met onbehandelde historische controles.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PROTOCOLOVERZICHT: Dit is een open-labelonderzoek. Patiënten moeten de dieetinstructies volgen zoals verstrekt door de onderzoeker. Patiënten krijgen eenmaal daags 2-4 eetlepels van een mengsel van glyceryltrierucaat en glyceryltrioleaatolie. Patiënten vullen een neuropsychologische scoreschaalvragenlijst in om de neurologische handicap te meten. Patiënten ondergaan lichamelijk onderzoek, waaronder magnetische resonantie beeldvorming en magnetische resonantie spectroscopie van het hoofd.

Patiënten worden maandelijks gevolgd gedurende 6 maanden, daarna elke 3 maanden tot ze de leeftijd van 13 jaar bereiken of overlijden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

126

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287-6681
        • Johns Hopkins Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 8 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria.

  1. Jongens tussen de 18 maanden en 8 jaar
  2. Biochemisch bewezen asymptomatische X-gebonden adrenoleukodystrofie bepaald door verhoging van zeer lange keten vetzuren of DNA-analyse.
  3. Aantal bloedplaatjes in normaal bereik

Uitsluitingscriteria.

  1. Abnormale MRI consistent met hersenziekte bij kinderen
  2. Jongens die een beenmergtransplantatie hebben ondergaan
  3. Andere medische aandoening die naar de mening van de onderzoeker evaluatie of behandeling verhindert

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Glyceryltrierucaat/glyceryltrioleaat
Behandeling van alle ingeschreven deelnemers. Doseringsvorm is een vloeibare olie die oraal wordt ingenomen. Dosis is om 20% van de dagelijkse calorieën te leveren. Dagelijks gedurende de proefperiode
Geneesmiddel: glyceryltrierucaat/glyceryltrioleaat
Toediening van glyceryltrierucaat/glyceryltrioleaat
Andere namen:
  • Lorenzo's olie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in zeer lange keten vetzuren (VLCFA) bloedspiegels
Tijdsspanne: Basislijn, gemiddeld 10 jaar, tot 13 jaar
we zullen de verandering in vetzuren met zeer lange ketens beoordelen, zoals bepaald door verlaging van het baseline C26:0-niveau in het bloed.
Basislijn, gemiddeld 10 jaar, tot 13 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met T2 MRI-afwijking
Tijdsspanne: 10 jaar
We gebruikten MRI om het aantal deelnemers te bepalen met een T2 MRI-afwijking die wijst op Adrenoleukodystrofie (ALD) bij kinderen.
10 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 1998

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 1999

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 oktober 1999

Eerst geplaatst (Schatting)

19 oktober 1999

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 oktober 2020

Laatst geverifieerd

1 oktober 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/13312
  • Nutricia-Loma Linda (Ander subsidie-/financieringsnummer: Nutricia-Loma Linda)
  • KKI-FDR000685 (Andere identificatie: FDA)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren