Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af Glycerol Trierucate på det kliniske forløb af adrenoleukodystrofi

22. oktober 2020 opdateret af: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Undersøgelse af Glyceryl Trierucate og Glyceryl Trioleate (Lorenzo's Oil) terapi hos mandlige børn med adrenoleukodystrofi

MÅL: I. Evaluere den kliniske effekt af kombinationsbehandling med glyceryltrierucat og glyceryltrioleat (Lorenzo's Oil) hos drenge med X-bundet adrenoleukodystrofi.

II. Sammenlign hyppigheden og sværhedsgraden af ​​neurologisk handicap hos undersøgelsespatienter med ubehandlede historiske kontroller.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOLOVERSIGT: Dette er en åben-label undersøgelse. Patienter skal følge diætinstruktioner som angivet af investigator. Patienterne modtager 2-4 spiseskefulde af en blanding af glyceryltrierukat og glyceryltrioleatolie én gang dagligt. Patienter udfylder et neuropsykologisk scoreskala-spørgeskema for at måle neurologisk handicap. Patienter gennemgår fysiske undersøgelser, herunder magnetisk resonansbilleddannelse og magnetisk resonansspektroskopi af hovedet.

Patienterne følges månedligt i 6 måneder, derefter hver 3. måned, indtil de fylder 13 år eller dør.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

126

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287-6681
        • Johns Hopkins Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 8 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier.

  1. Drenge mellem 18 måneder og 8 år
  2. Biokemisk bevist asymptomatisk X-bundet adrenoleukodystrofi bestemt ved forhøjelse af meget langkædede fedtsyrer eller DNA-analyse.
  3. Blodpladetal i normalområdet

Eksklusionskriterier.

  1. Unormal MR i overensstemmelse med cerebral sygdom hos børn
  2. Drenge, der har gennemgået knoglemarvstransplantation
  3. Anden medicinsk tilstand, som efter efterforskerens opfattelse forhindrer udredning eller behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Glyceryltrierukat/glyceryltrioleat
Behandling af alle tilmeldte deltagere. Doseringsform er en flydende olie indtaget oralt. Dosis er at give 20% af daglige kalorier. Dagligt under forsøgets varighed
Medicin: glyceryltrierukat/glyceryltrioleat
Administration af glyceryltrierucat/glyceryltrioleat
Andre navne:
  • Lorenzos olie

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i meget langkædede fedtsyrer (VLCFA) blodniveauer
Tidsramme: Baseline, et gennemsnit på 10 år, op til 13 år
vi vil vurdere ændringen i meget langkædede fedtsyrer som bestemt ved reduktion af blodniveau baseline C26:0 niveau.
Baseline, et gennemsnit på 10 år, op til 13 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med T2 MR-abnormitet
Tidsramme: 10 år
Vi brugte MR til at bestemme antallet af deltagere med T2 MR-abnormitet, der indikerer barndomsadrenoleukodystrofi (ALD).
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 1998

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. oktober 1999

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. oktober 1999

Først opslået (Skøn)

19. oktober 1999

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. oktober 2020

Sidst verificeret

1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/13312
  • Nutricia-Loma Linda (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Nutricia-Loma Linda)
  • KKI-FDR000685 (Anden identifikator: FDA)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med glyceryltrierukat/glyceryltrioleat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner