Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt av Glycerol Trierucate på klinisk forløp av adrenoleukodystrofi

22. oktober 2020 oppdatert av: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studie av Glyceryl Trierucate og Glyceryl Trioleate (Lorenzo's Oil) terapi hos mannlige barn med adrenoleukodystrofi

MÅL: I. Evaluere den kliniske effekten av kombinasjonsbehandling med glyseyltrierukat og glyseyltrioleat (Lorenzo's Oil) hos gutter med X-koblet adrenoleukodystrofi.

II. Sammenlign hyppigheten og alvorlighetsgraden av nevrologisk funksjonshemming hos studiepasienter med ubehandlede historiske kontroller.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Dette er en åpen undersøkelse. Pasienter må følge kostholdsinstruksjoner som gitt av etterforskeren. Pasienter får 2-4 spiseskjeer av en blanding av glyceryl trierucate og glyceryl trioleate olje en gang daglig. Pasienter fyller ut et spørreskjema for nevropsykologisk skåringsskala for å måle nevrologisk funksjonshemming. Pasienter gjennomgår fysiske undersøkelser inkludert magnetisk resonansavbildning og magnetisk resonansspektroskopi av hodet.

Pasientene følges månedlig i 6 måneder, deretter hver 3. måned til de fyller 13 år eller dør.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

126

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287-6681
        • Johns Hopkins Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 8 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier.

  1. Gutter mellom 18 måneder og 8 år
  2. Biokjemisk bevist asymptomatisk X-bundet adrenoleukodystrofi bestemt ved forhøyelse av svært langkjedede fettsyrer eller DNA-analyse.
  3. Blodplateantall i normalområdet

Eksklusjonskriterier.

  1. Unormal MR forenlig med cerebral sykdom hos barn
  2. Gutter som har gjennomgått benmargstransplantasjon
  3. Annen medisinsk tilstand som etter utrederens oppfatning hindrer utredning eller behandling

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Glyceryltrierukat/glyceryltrioleat
Behandling av alle påmeldte deltakere. Doseringsform er en flytende olje tatt oralt. Dosen er å gi 20% av daglige kalorier. Daglig under prøveperioden
Legemiddel: glyceryltrierukat/glyceryltrioleat
Administrering av glyceryltrierucate/glyceryltrioleat
Andre navn:
  • Lorenzos olje

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i svært langkjedede fettsyrer (VLCFA) blodnivåer
Tidsramme: Baseline, et gjennomsnitt på 10 år, opp til 13 år
vi vil vurdere endringen i svært langkjedede fettsyrer som bestemt ved reduksjon av blodnivå baseline C26:0 nivå.
Baseline, et gjennomsnitt på 10 år, opp til 13 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med T2 MR-avvik
Tidsramme: 10 år
Vi brukte MR for å bestemme antall deltakere med T2 MR-abnormitet som indikerer barndomsadrenoleukodystrofi (ALD).
10 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 1998

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. desember 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. oktober 1999

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. oktober 1999

Først lagt ut (Anslag)

19. oktober 1999

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. oktober 2020

Sist bekreftet

1. oktober 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/13312
  • Nutricia-Loma Linda (Annet stipend/finansieringsnummer: Nutricia-Loma Linda)
  • KKI-FDR000685 (Annen identifikator: FDA)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere