Glycerol Trierucate가 부신백질이영양증의 임상경과에 미치는 영향
2020년 10월 22일 업데이트: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
부신백질이영양증이 있는 남아의 Glyceryl Trierucate 및 Glyceryl Trioleate(Lorenzo's Oil) 치료에 관한 연구
목표: I. X-연관 부신백질이영양증이 있는 남아에서 글리세릴 트리에루케이트와 글리세릴 트리올레이트(로렌조 오일) 조합 요법의 임상적 효능을 평가합니다.
II. 치료되지 않은 과거 대조군과 연구 환자의 신경학적 장애의 빈도 및 중증도를 비교합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 이것은 오픈 라벨 연구입니다. 환자는 연구자가 제공한 식이 지침을 따라야 합니다. 환자는 1일 1회 글리세릴 트리에루케이트와 글리세릴 트리올레이트 오일의 혼합물 2-4 테이블스푼을 받습니다. 환자는 신경학적 장애를 측정하기 위해 신경심리학적 점수 척도 설문지를 작성합니다. 환자는 머리의 자기 공명 영상 및 자기 공명 분광법을 포함한 신체 검사를 받습니다.
환자는 6개월 동안 매월 추적 관찰되며, 그 후 13세 또는 사망에 도달할 때까지 3개월마다 추적됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
126
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287-6681
- Johns Hopkins Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준.
- 18개월에서 8세 사이의 남아
- 매우 긴 사슬 지방산의 상승 또는 DNA 분석에 의해 결정된 생화학적으로 입증된 무증상 X-연관 부신백질이영양증.
- 정상 범위의 혈소판 수
제외 기준.
- 소아 뇌 질환과 일치하는 비정상적인 MRI
- 골수 이식을 받은 소년
- 조사관의 의견에 따라 평가 또는 치료를 방해하는 기타 의학적 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 글리세릴 트리에루케이트/글리세릴 트리올레이트
모든 등록 참가자의 치료.
제형은 액상 오일을 경구 복용하는 것입니다.
복용량은 일일 칼로리의 20%를 제공하는 것입니다.
평가판 기간 동안 매일
|
글리세릴 트리에루케이트/글리세릴 트리올레이트의 투여
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
VLCFA(Very Long Chain Fatty Acids) 혈중 수치의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 평균 10년, 최대 13세
|
우리는 혈중 기준 C26:0 수준의 감소에 의해 결정되는 매우 긴 사슬 지방산의 변화를 평가할 것입니다.
|
기준선, 평균 10년, 최대 13세
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
T2 MRI 이상이 있는 참가자 수
기간: 10 년
|
MRI를 사용하여 소아 부신백질이영양증(ALD)을 나타내는 T2 MRI 이상이 있는 참가자 수를 결정했습니다.
|
10 년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
1998년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
1999년 10월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
1999년 10월 18일
처음 게시됨 (추정)
1999년 10월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 10월 22일
마지막으로 확인됨
2020년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 199/13312
- Nutricia-Loma Linda (기타 보조금/기금 번호: Nutricia-Loma Linda)
- KKI-FDR000685 (기타 식별자: FDA)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .