Effetto del glicerolo trierucato sul decorso clinico dell'adrenoleucodistrofia
22 ottobre 2020 aggiornato da: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.
Studio della terapia con gliceril trierucato e gliceril trioleato (olio di Lorenzo) nei bambini maschi con adrenoleucodistrofia
OBIETTIVI: I. Valutare l'efficacia clinica della terapia combinata con gliceril trierucato e gliceril trioleato (olio di Lorenzo) nei ragazzi con adrenoleucodistrofia legata all'X.
II. Confrontare la frequenza e la gravità della disabilità neurologica dei pazienti dello studio con controlli storici non trattati.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
SCHEMA DEL PROTOCOLLO: Questo è uno studio in aperto. I pazienti devono seguire le istruzioni dietetiche fornite dallo sperimentatore. I pazienti ricevono 2-4 cucchiai di una miscela di gliceril trierucato e olio di gliceril trioleato una volta al giorno. I pazienti completano un questionario su una scala di punteggio neuropsicologico per misurare la disabilità neurologica. I pazienti vengono sottoposti a esami fisici tra cui la risonanza magnetica e la spettroscopia di risonanza magnetica della testa.
I pazienti vengono seguiti mensilmente per 6 mesi, poi ogni 3 mesi fino al raggiungimento dell'età di 13 anni o del decesso.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
126
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-6681
- Johns Hopkins Hospital
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 8 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione.
- Ragazzi di età compresa tra 18 mesi e 8 anni
- Adrenoleucodistrofia legata all'X asintomatica dimostrata biochimicamente determinata dall'elevazione degli acidi grassi a catena molto lunga o dall'analisi del DNA.
- Conta piastrinica nella norma
Criteri di esclusione.
- Risonanza magnetica anormale compatibile con malattia cerebrale infantile
- Ragazzi che hanno subito un trapianto di midollo osseo
- Altre condizioni mediche che, a parere dello sperimentatore, impediscono la valutazione o il trattamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Trierucato di glicerile/trioleato di glicerile
Trattamento di tutti i partecipanti iscritti.
La forma di dosaggio è un olio liquido assunto per via orale.
La dose è di fornire il 20% delle calorie giornaliere.
Quotidianamente per tutta la durata della prova
|
Somministrazione di gliceril trierucato/gliceril trioleato
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale dei livelli ematici di acidi grassi a catena molto lunga (VLCFA).
Lasso di tempo: Baseline, una media di 10 anni, fino a 13 anni
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valuteremo la variazione degli acidi grassi a catena molto lunga determinata dalla riduzione del livello basale di C26:0 nel sangue.
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Baseline, una media di 10 anni, fino a 13 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con anomalia MRI T2
Lasso di tempo: 10 anni
|
Abbiamo utilizzato la risonanza magnetica per determinare il numero di partecipanti con anomalia della risonanza magnetica T2 che indicava l'adrenoleucodistrofia infantile (ALD).
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10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 1998
Completamento primario (Effettivo)
1 dicembre 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 dicembre 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
18 ottobre 1999
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 ottobre 1999
Primo Inserito (Stima)
19 ottobre 1999
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
23 ottobre 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
22 ottobre 2020
Ultimo verificato
1 ottobre 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Manifestazioni neurologiche
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Malattie del sistema endocrino
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie genetiche, legate all'X
- Metabolismo, errori congeniti
- Ritardo Mentale, Legato all'X
- Disabilità intellettuale
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Leucoencefalopatie
- Malattie della ghiandola surrenale
- Malattie ereditarie demielinizzanti del sistema nervoso centrale
- Disturbi perossisomiali
- Insufficienza surrenalica
- Adrenoleucodistrofia
Altri numeri di identificazione dello studio
- 199/13312
- Nutricia-Loma Linda (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: Nutricia-Loma Linda)
- KKI-FDR000685 (Altro identificatore: FDA)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su gliceril trierucato/gliceril trioleato
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