Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv glycerol trierukátu na klinický průběh adrenoleukodystrofie

22. října 2020 aktualizováno: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Studie terapie glyceryltrierukátem a glyceryltrioleátem (Lorenzův olej) u dětí mužského pohlaví s adrenoleukodystrofií

CÍLE: I. Zhodnotit klinickou účinnost kombinované terapie glyceryltrierukátem a glyceryltrioleátem (Lorenzo's Oil) u chlapců s X-vázanou adrenoleukodystrofií.

II. Porovnejte frekvenci a závažnost neurologického postižení pacientů ve studii s neléčenými historickými kontrolami.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Toto je otevřená studie. Pacienti musí dodržovat dietní pokyny poskytnuté zkoušejícím. Pacienti dostávají 2-4 polévkové lžíce směsi glyceryltrierukátu a glyceryltrioleátového oleje jednou denně. Pacienti vyplňují dotazník neuropsychologické skórovací škály pro měření neurologického postižení. Pacienti podstupují fyzikální vyšetření včetně magnetické rezonance a magnetické rezonanční spektroskopie hlavy.

Pacienti jsou sledováni měsíčně po dobu 6 měsíců, poté každé 3 měsíce, dokud nedosáhnou věku 13 let nebo smrti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

126

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-6681
        • Johns Hopkins Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 8 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení.

  1. Chlapci ve věku od 18 měsíců do 8 let
  2. Biochemicky prokázaná asymptomatická X-vázaná adrenoleukodystrofie stanovená elevací mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem nebo analýzou DNA.
  3. Počet krevních destiček v normálním rozmezí

Kritéria vyloučení.

  1. Abnormální MRI v souladu s dětským mozkovým onemocněním
  2. Chlapci, kteří podstoupili transplantaci kostní dřeně
  3. Jiný zdravotní stav, který podle názoru zkoušejícího brání vyhodnocení nebo léčbě

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Glyceryl trierukát/glyceryl trioleát
Ošetření všech přihlášených účastníků. Léková forma je tekutý olej užívaný perorálně. Dávka je poskytnout 20 % denních kalorií. Denně po dobu trvání zkoušky
Lék: glyceryl trierukát/glyceryl trioleát
Podávání glyceryl trierukátu/glyceryl trioleátu
Ostatní jména:
  • Lorenzův olej

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny mastných kyselin s velmi dlouhým řetězcem (VLCFA) v krvi od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, v průměru 10 let, do 13 let
budeme hodnotit změnu v mastných kyselinách s velmi dlouhým řetězcem, jak je určena snížením základní hladiny C26:0 v krvi.
Výchozí stav, v průměru 10 let, do 13 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s abnormalitou T2 MRI
Časové okno: 10 let
Použili jsme MRI ke stanovení počtu účastníků s T2 MRI abnormalitou indikující dětskou adrenoleukodystrofii (ALD).
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 1998

Primární dokončení (Aktuální)

1. prosince 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. prosince 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 1999

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. října 1999

První zveřejněno (Odhad)

19. října 1999

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. října 2020

Naposledy ověřeno

1. října 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/13312
  • Nutricia-Loma Linda (Jiné číslo grantu/financování: Nutricia-Loma Linda)
  • KKI-FDR000685 (Jiný identifikátor: FDA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na glyceryl trierukát/glyceryl trioleát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit