Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние триеруката глицерина на клиническое течение адренолейкодистрофии

22 октября 2020 г. обновлено: Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Изучение терапии глицерилтриэрукатом и глицерилтриолеатом (масло Лоренцо) у детей мужского пола с адренолейкодистрофией

ЦЕЛИ: I. Оценить клиническую эффективность комбинированной терапии глицерилтриэрукатом и глицерилтриолеатом (масло Лоренцо) у мальчиков с Х-сцепленной адренолейкодистрофией.

II. Сравните частоту и тяжесть неврологической инвалидности у исследуемых пациентов с контрольной группой, не получавшей лечения в прошлом.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Это открытое исследование. Пациенты должны следовать диетическим инструкциям, предоставленным исследователем. Пациенты получают 2-4 столовые ложки смеси глицерилтриэруката и масла глицерилтриолеата один раз в день. Пациенты заполняют опросник по нейропсихологической шкале для измерения неврологической инвалидности. Пациенты проходят физикальное обследование, включая магнитно-резонансную томографию и магнитно-резонансную спектроскопию головы.

Больные наблюдаются ежемесячно в течение 6 мес, затем каждые 3 мес до достижения ими возраста 13 лет или смерти.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

126

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287-6681
        • Johns Hopkins Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 8 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения.

  1. Мальчики в возрасте от 18 месяцев до 8 лет
  2. Биохимически доказанная бессимптомная Х-сцепленная адренолейкодистрофия, определяемая повышением уровня жирных кислот с очень длинной цепью или анализом ДНК.
  3. Количество тромбоцитов в пределах нормы

Критерий исключения.

  1. Отклонения от нормы МРТ, соответствующие детскому мозговому заболеванию
  2. Мальчики, перенесшие трансплантацию костного мозга
  3. Другое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, препятствует обследованию или лечению

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Глицерилтриэрукат/глицерилтриолеат
Лечение всех зарегистрированных участников. Лекарственная форма представляет собой жидкое масло, принимаемое внутрь. Доза должна обеспечивать 20% суточной калорийности. Ежедневно в течение пробного периода
Лекарство: глицерилтриэрукат/глицерилтриолеат
Введение глицерилтриэруката/глицерилтриолеата
Другие имена:
  • Масло Лоренцо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня жирных кислот с очень длинной цепью (VLCFA) в крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, в среднем 10 лет, до 13 лет
мы будем оценивать изменение содержания жирных кислот с очень длинной цепью, определяемое снижением исходного уровня C26:0 в крови.
Исходный уровень, в среднем 10 лет, до 13 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с отклонениями МРТ T2
Временное ограничение: 10 лет
Мы использовали МРТ для определения количества участников с аномалиями МРТ T2, указывающими на адренолейкодистрофию у детей (ALD).
10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 1998 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 октября 1999 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 октября 1999 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 октября 1999 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 октября 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 октября 2020 г.

Последняя проверка

1 октября 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/13312
  • Nutricia-Loma Linda (Другой номер гранта/финансирования: Nutricia-Loma Linda)
  • KKI-FDR000685 (Другой идентификатор: FDA)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться