赤血球造血性プロトポルフィリン症に対するシステイン塩酸塩の研究

プロトコルの概要: これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー試験です。

患者は、塩酸システインを 1 日 2 回経口投与する 2 つのグループのうちの 1 つに無作為に割り当てられます。 グループ 1 は、薬物摂取期間 1 にシステイン塩酸塩を受け取り、期間 2 にプラセボを受け取ります。グループ 2 は、期間 1 にプラセボを受け取り、期間 2 にシステイン塩酸塩を受け取ります。両グループは、期間の間に 1 週​​間プラセボを摂取します。 各薬物摂取期間は 8 週間続きます。

フォローアップの電話は、1 か月目と 3 か月目の末に行われます。 すべての患者は、各薬物摂取期間の終わりにフォローアップの訪問をスケジュールします。