非悪性血液疾患患者における適合血縁ドナーを用いた同種骨髄移植の研究

プロトコルの参加基準:

--疾患の特徴--

以下を含むがこれらに限定されない重度のヘモグロビン症：

ホモ接合性ベータサラセミア ヘモグロビン電気泳動で示されるその他のベータ鎖変異 鎌状赤血球貧血 (16 歳から 50 歳まで)輸血を必要とする急性胸部症候群 3 年間、それぞれ 4 時間以上持続する、年に 3 回以上の衰弱性の痛みのエピソード 急性胸部症候群のエピソードと痛みを伴うエピソードの任意の組み合わせの合計は 3同種免疫による慢性輸血の必要性（2 つ以上の抗体） 鎌状赤血球貧血（16 歳未満）異常な脳 MRI および脳動脈造影 MRI 血管造影障害 神経心理学的検査 ステージ I-II 鎌状赤血球症 鎌状赤血球症 (中等度から重度のタンパク尿または 30-50% の糸球体濾過率は、年齢に対して正常であると予測される)両側性増殖性網膜症 再発性入院または交換輸血の病歴を伴う急性胸部症候群 破壊的変化を伴う多関節の骨壊死 年間 3 回以上の衰弱性疼痛エピソードまたは持続勃起症 同種免疫による慢性輸血の必要性

また

以下を含むがこれらに限定されない治療に反応しない骨髄不全症候群： 先天性純粋赤血球形成不全（ダイヤモンドブラックファン貧血） 骨髄吸引物によって確認される ステロイド療法にもかかわらず年間6回以上の輸血 コストマン好中球減少症 骨髄吸引物によって確認される 維持できない絶対好中球数が 750/mm3 を超えるか、生命を脅かす感染症を再発するか、フィルグラスチム (G-CSF) による治療にもかかわらず年間 4 回以上入院する 骨髄異形成または再生不良性貧血がない

-6つのうち5つ以上のHLA抗原が一致する関連ドナーが必要です

--患者の特徴--

年齢：0～50歳の鎌状赤血球貧血患者。 18歳未満の他のすべての患者

パフォーマンスステータス: カルノフスキー 70-100%

肝臓: ビリルビンが 3.0 mg/dL 以下、直接分画が 2.0 mg/dL 以下 ALT が 150 U/L 以下 中等度または重度の門脈線維症ではない 活動性肝炎ではない

腎臓: 糸球体濾過率が少なくとも 30% 予測される (鎌状赤血球貧血を除く) 腎機能障害なし

心血管: 左駆出率が少なくとも 50% 心不全なし

その他：重度で安定した神経障害なし HIV陰性