Исследование аллогенной трансплантации костного мозга с использованием совместимых родственных доноров у пациентов с незлокачественными гематологическими заболеваниями

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики болезни--

Тяжелая гемоглобинопатия, включая, но не ограничиваясь следующим:

Гомозиготная бета-талассемия Другая мутация бета-цепи, подтвержденная электрофорезом гемоглобина Серповидноклеточная анемия (возраст от 16 до 50 лет) Доказательства одного или нескольких следующих предшествующих осложнений: Стадия I-II серповидноклеточной болезни легких Серповидноклеточная нефропатия (умеренная или тяжелая протеинурия или гломерулярная скорость фильтрации 30-50% от нормальной для возраста) Острый грудной синдром, требующий переливания крови Более 3 эпизодов изнурительной боли в год в течение 3 лет продолжительностью более 4 часов каждый Любое сочетание эпизодов острого грудного синдрома и болезненных эпизодов в сумме до 3 эпизодов в год в течение 3 лет подряд Потребность в хронических трансфузиях с аллоиммунизацией (более 2 антител) Серповидноклеточная анемия (возраст до 16 лет) Признаки одного или нескольких следующих предшествующих осложнений: Перенесенный инсульт или кровотечение Любое неврологическое событие продолжительностью более 24 часов Аномальные МРТ головного мозга и артериограмма головного мозга МРТ ангиографические нарушения нейропсихологические тесты Стадия I-II серповидноклеточная болезнь легких Серповидноклеточная нефропатия (умеренная или тяжелая протеинурия или скорость клубочковой фильтрации 30-50% от нормальной для возраста) Значительное нарушение зрения по крайней мере в одном глазу с двусторонняя пролиферативная ретинопатия Острый грудной синдром с повторными госпитализациями или обменными трансфузиями в анамнезе Остеонекроз множественных суставов с деструктивными изменениями Более 3 приступов изнурительной боли в год или приапизм Потребность в хронических трансфузиях с аллоиммунизацией

ИЛИ

Синдром недостаточности костного мозга, не отвечающий на терапию, включая, но не ограничиваясь следующим: Врожденная чистая эритроцитарная аплазия (анемия Даймонда-Блэкфана) Подтверждается аспирацией костного мозга Более 6 трансфузий в год, несмотря на стероидную терапию Нейтропения Костманна Подтверждается аспирацией костного мозга Невозможно поддерживать абсолютное количество нейтрофилов более 750/мм3 или рецидивирующие инфекции, угрожающие жизни, или более 4 госпитализаций в год, несмотря на терапию филграстимом (Г-КСФ) Отсутствие миелодисплазии или апластической анемии

Должен иметь родственного донора с совпадением антигена HLA не менее 5 из 6.

--Характеристики пациента--

Возраст: больные серповидноклеточной анемией от 0 до 50 лет; Все остальные пациенты до 18 лет

Статус производительности: Карновский 70-100%

Печень: билирубин не более 3,0 мг/дл с прямой фракцией не более 2,0 мг/дл АЛТ не более 150 ЕД/л отсутствие портального фиброза средней или тяжелой степени отсутствие активного гепатита

Почки: скорость клубочковой фильтрации не менее 30% от должной (за исключением серповидно-клеточной анемии) Отсутствие почечной дисфункции

Сердечно-сосудистая система: фракция выброса левого желудочка не менее 50 % Отсутствие сердечной недостаточности

Другое: нет тяжелых, стабильных неврологических нарушений ВИЧ-отрицательный