Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van allogene beenmergtransplantatie met behulp van gematchte, gerelateerde donoren bij patiënten met niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen

23 juni 2005 bijgewerkt door: Fairview University Medical Center

DOELSTELLINGEN: I. Bepaal de werkzaamheid van beenmergtransplantatie met behulp van gematchte verwante donoren bij patiënten met niet-kwaadaardige hematologische aandoeningen.

II. Bepaal de kwaliteit van leven, de afwezigheid van nadelige effecten (bijv. graft-versus-host-ziekte en B-cel lymfoproliferatieve ziekte) en volledig herstel van hun onderliggende aandoening bij deze patiënten met dit behandelingsregime.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

OVERZICHT VAN HET PROTOCOL: Patiënten krijgen IV of oraal busulfan om de 6 uur op dag -9 tot -6; cyclofosfamide IV op dag -5 tot -2; anti-thymocytenglobuline IV op dag -4 tot -2; en allogene beenmergtransplantatie (BMT) op dag 0.

Patiënten met klasse 3-thalassemie (leverrand groter dan 2 cm onder de ribbenboog, een voorgeschiedenis van inconsistente chelatie en portale fibrose) krijgen een minder intensief conditioneringsregime bestaande uit orale busulfan om de 6 uur op dag -7 tot -4; anti-thymocytenglobuline IV op dag -5 tot -1 en dag 1-5; cyclofosfamide IV op dag -3 tot -2; en allogene BMT op dag 0.

Patiënten worden gevolgd op dag 28 en daarna op 3, 6, 12 en 24 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Fairview University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

Ernstige hemoglobinopathie inclusief, maar niet beperkt tot:

Homozygote bèta-thalassemie Andere bèta-ketenmutatie zoals aangetoond door hemoglobine-elektroforese Sikkelcelanemie (leeftijd 16 tot 50 jaar) Bewijs van een of meer van de volgende eerdere complicaties: Stadium I-II sikkelcellongziekte Sikkelcelnefropathie (matige tot ernstige proteïnurie of glomerulaire filtratiesnelheid van 30-50% voorspeld normaal voor leeftijd) Acuut chest syndroom waarvoor bloedtransfusies nodig zijn Meer dan 3 slopende pijnepisodes per jaar gedurende 3 jaar die elk meer dan 4 uur duren Elke combinatie van episodes van acuut chest syndroom en pijnlijke episodes die oplopen tot 3 episoden per jaar gedurende 3 opeenvolgende jaren Vereiste voor chronische transfusies met allo-immunisatie (meer dan 2 antilichamen) Sikkelcelanemie (jonger dan 16 jaar) Bewijs van een of meer van de volgende eerdere complicaties: Eerdere beroerte of bloeding Elke neurologische gebeurtenis die langer dan 24 uur duurt Abnormale cerebrale MRI en cerebrale arteriogram MRI angiografische gestoorde neuropsychologische tests Stadium I-II sikkelcellongziekte Sikkelcelnefropathie (matige tot ernstige proteïnurie of glomerulaire filtratiesnelheid van 30-50% voorspeld normaal voor leeftijd) Significante visusstoornis in ten minste één oog met bilaterale proliferatieve retinopathie Acuut chest syndroom met een voorgeschiedenis van terugkerende ziekenhuisopnames of wisseltransfusies Osteonecrose van meerdere gewrichten met destructieve veranderingen Meer dan 3 slopende pijnepisodes per jaar of priapisme Vereiste voor chronische transfusies met allo-immunisatie

OF

Beenmergfalensyndroom dat niet reageert op therapie, met inbegrip van maar niet beperkt tot de volgende: Congenitale erytrocytaire aplasie (Diamond Blackfan-anemie) Bevestigd door beenmergaspiraat Meer dan 6 transfusies per jaar ondanks therapie met corticosteroïden Neutropenie van Kostmann Bevestigd door beenmergaspiraat Niet in staat te handhaven absoluut aantal neutrofielen hoger dan 750/mm3 of terugkerende levensbedreigende infecties of meer dan 4 ziekenhuisopnamen per jaar ondanks therapie met filgrastim (G-CSF) Geen myelodysplasie of aplastische anemie

Moet een verwante donor hebben met ten minste 5 van de 6 HLA-antigeenovereenkomsten

--Patiëntkenmerken--

Leeftijd: patiënten met sikkelcelanemie van 0 tot 50 jaar; Alle andere patiënten jonger dan 18 jaar

Prestatiestatus: Karnofsky 70-100%

Lever: Bilirubine niet hoger dan 3,0 mg/dL met een directe fractie niet hoger dan 2,0 mg/dL ALAT niet hoger dan 150 E/L Geen matige of ernstige portale fibrose Geen actieve hepatitis

Nier: glomerulaire filtratiesnelheid ten minste 30% voorspeld (behalve bij sikkelcelanemie) Geen nierfunctiestoornis

Cardiovasculair: Linker ejectiefractie ten minste 50% Geen hartcompromis

Overig: Geen ernstige, stabiele neurologische stoornis HIV-negatief

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fairview University Medical Center

Onderzoekers

  • Studie stoel: Paul J. Orchard, Fairview University Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2000

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juni 2000

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juni 2000

Eerst geplaatst (Schatting)

5 juni 2000

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juni 2005

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2005

Laatst geverifieerd

1 juli 2004

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/15101
  • UMN-MT-1994-18
  • UMN-MT-9418

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren