在非恶性血液病患者中使用匹配的相关供体进行同种异体骨髓移植的研究

协议进入标准：

--疾病特征--

严重的血红蛋白病包括但不限于以下情况：

纯合子 β 地中海贫血 血红蛋白电泳显示的其他 β 链突变 镰状细胞性贫血（16 至 50 岁） 有以下一种或多种既往并发症的证据： I-II 期镰状细胞肺病 镰状细胞肾病（中度至重度蛋白尿或肾小球性肾病）滤过率 30-50% 预测正常年龄） 需要输血的急性胸部综合症 每年超过 3 次使人虚弱的疼痛发作，持续 3 年，每次持续超过 4 小时 急性胸部综合症发作和疼痛发作的任何组合加起来达 3连续 3 年每年发作 需要进行同种免疫的慢性输血（超过 2 种抗体） 镰状细胞性贫血（16 岁以下） 有以下一种或多种既往并发症的证据： 既往中风或出血 任何持续超过 24 小时的神经系统事件脑部 MRI 和脑动脉造影异常 MRI 血管造影神经心理测试受损 I-II 期镰状细胞肺病 镰状细胞肾病（中度至重度蛋白尿或肾小球滤过率 30-50% 预计年龄正常） 至少一只眼睛有明显视力障碍双侧增殖性视网膜病变 急性胸部综合征，有反复住院或换血史 多关节骨坏死伴破坏性改变 每年超过 3 次衰弱性疼痛发作或异常勃起 需要进行同种免疫的慢性输血

或者

对治疗无反应的骨髓衰竭综合征，包括但不限于以下情况： 先天性纯红细胞再生障碍性贫血（Diamond Blackfan 贫血）经骨髓抽吸证实 尽管类固醇治疗每年输血超过 6 次 Kostmann 中性粒细胞减少经骨髓抽吸证实 无法维持尽管使用非格司亭 (G-CSF) 治疗，中性粒细胞绝对计数大于 750/mm3 或复发性危及生命的感染或每年住院超过 4 次 无骨髓增生异常或再生障碍性贫血

必须有相关供体，其 HLA 抗原至少匹配 6 项中的 5 项

--患者特征--

年龄：镰状细胞性贫血患者0-50；所有其他 18 岁以下的患者

性能状态：Karnofsky 70-100%

肝脏：胆红素不超过 3.0 mg/dL，直接分数不超过 2.0 mg/dL ALT 不超过 150 U/L 无中度或重度门脉纤维化 无活动性肝炎

肾脏：肾小球滤过率至少预测值的 30%（镰状细胞性贫血除外） 无肾功能障碍

心血管：左射血分数至少 50% 无心脏损害

其他：无严重、稳定的神经功能障碍 HIV 阴性