Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie allogenicznego przeszczepu szpiku kostnego z wykorzystaniem dopasowanych, spokrewnionych dawców u pacjentów z niezłośliwymi zaburzeniami hematologicznymi

23 czerwca 2005 zaktualizowane przez: Fairview University Medical Center

CELE: I. Określenie skuteczności przeszczepu szpiku kostnego od dobranych spokrewnionych dawców u pacjentów z niezłośliwymi zaburzeniami hematologicznymi.

II. Określenie jakości życia, braku działań niepożądanych (np. choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi i choroby limfoproliferacyjnej limfocytów B) oraz całkowitego wyzdrowienia ich stanu podstawowego u tych pacjentów za pomocą tego schematu leczenia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Pacjenci otrzymują dożylnie lub doustnie busulfan co 6 godzin w dniach od -9 do -6; cyklofosfamid IV w dniach -5 do -2; globulina antytymocytowa IV w dniach od -4 do -2; i allogeniczny przeszczep szpiku kostnego (BMT) w dniu 0.

Pacjenci z talasemią klasy 3 (krawędź wątroby większa niż 2 cm poniżej brzegu żebrowego, historia niespójnej chelatacji i zwłóknienie wrotne) otrzymują mniej intensywny schemat kondycjonowania składający się z doustnego busulfanu co 6 godzin w dniach od -7 do -4; globulina antytymocytowa IV w dniach -5 do -1 i dniach 1-5; cyklofosfamid IV w dniach -3 do -2; i allogenicznego BMT w dniu 0.

Pacjenci są obserwowani w dniu 28, a następnie w 3, 6, 12 i 24 miesiącach.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Fairview University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

Ciężka hemoglobinopatia, w tym między innymi:

Homozygotyczna talasemia beta Inne mutacje łańcucha beta wykazane za pomocą elektroforezy hemoglobiny Anemia sierpowata (wiek od 16 do 50 lat) Dowody na jedno lub więcej następujących wcześniejszych powikłań: Choroba sierpowatokrwinkowa płuc stopnia I-II Nefropatia sierpowatokrwinkowa (białkomocz od umiarkowanego do ciężkiego lub białkomocz kłębuszkowy wskaźnik filtracji 30-50% wartości należnej normalnej dla wieku) Ostry zespół klatki piersiowej wymagający transfuzji krwi Więcej niż 3 epizody wyniszczającego bólu rocznie przez 3 lata, każdy trwający dłużej niż 4 godziny Dowolna kombinacja epizodów ostrego zespołu klatki piersiowej i bolesnych epizodów sumujących się do 3 epizody rocznie przez 3 kolejne lata Konieczność przewlekłych transfuzji z alloimmunizacją (więcej niż 2 przeciwciała) Anemia sierpowata (wiek poniżej 16 lat) Dowody na jedno lub więcej następujących wcześniejszych powikłań: Udar lub krwotok w przeszłości Dowolne zdarzenie neurologiczne trwające dłużej niż 24 godziny Nieprawidłowy obraz MRI mózgu i arteriogramu MRI mózgu, zaburzenia angiografii, badania neuropsychologiczne, angiografia sierpowatokrwinkowa płuc stopnia I-II, nefropatia sierpowatokrwinkowa (białkomocz umiarkowany do ciężkiego lub wskaźnik przesączania kłębuszkowego 30-50% wartości należnej dla wieku), znaczne zaburzenia widzenia w co najmniej jednym oku z obustronna retinopatia proliferacyjna Ostry zespół klatki piersiowej z wywiadem nawracających hospitalizacji lub transfuzji wymiennych Martwica wielu stawów ze zmianami destrukcyjnymi Ponad 3 wyniszczające epizody bólowe rocznie lub priapizm Konieczność przewlekłych transfuzji z alloimmunizacją

LUB

Zespół niewydolności szpiku kostnego niereagujący na leczenie, w tym między innymi: Wrodzona wybiórcza aplazja czerwonokrwinkowa (niedokrwistość Diamonda Blackfana) Potwierdzona przez aspirat szpiku kostnego Ponad 6 transfuzji rocznie pomimo leczenia steroidami Neutropenia Kostmanna Potwierdzona przez aspirat szpiku kostnego Niezdolność do utrzymania bezwzględna liczba neutrofili większa niż 750/mm3 lub nawracające zagrażające życiu infekcje lub więcej niż 4 hospitalizacje rocznie pomimo leczenia filgrastymem (G-CSF) Brak mielodysplazji lub niedokrwistości aplastycznej

Musi mieć spokrewnionego dawcę z co najmniej 5 z 6 zgodnymi antygenami HLA

--Charakterystyka pacjenta--

Wiek: pacjenci z anemią sierpowatą od 0 do 50 lat; Wszyscy pozostali pacjenci poniżej 18

Stan wydajności: Karnofsky 70-100%

Wątroba: Bilirubina nie większa niż 3,0 mg/dl z frakcją bezpośrednią nie większa niż 2,0 mg/dl ALT nie większa niż 150 U/l Brak umiarkowanego lub ciężkiego zwłóknienia wrotnego Brak aktywnego zapalenia wątroby

Nerki: Przesączanie kłębuszkowe co najmniej 30% wartości należnej (z wyjątkiem niedokrwistości sierpowatokrwinkowej) Brak dysfunkcji nerek

Układ sercowo-naczyniowy: Lewa frakcja wyrzutowa co najmniej 50% Brak zaburzeń kardiologicznych

Inne: brak poważnych, stabilnych zaburzeń neurologicznych HIV-ujemny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fairview University Medical Center

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Paul J. Orchard, Fairview University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2000

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 czerwca 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2000

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 czerwca 2000

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 czerwca 2005

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2005

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2004

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/15101
  • UMN-MT-1994-18
  • UMN-MT-9418

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj