Tutkimus allogeenisesta luuydinsiirrosta käyttämällä vastaavia, toisiinsa liittyviä luovuttajia potilailla, joilla on ei-pahanlaatuisia hematologisia häiriöitä

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

Vaikea hemoglobinopatia, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat:

Homotsygoottinen beetatalassemia Muu hemoglobiinielektroforeesilla osoitettu beetaketjumutaatio Sirppisoluanemia (16-50-vuotiaat) Todisteet yhdestä tai useammasta seuraavista aikaisemmista komplikaatioista: Vaiheen I-II sirppisolukeuhkosairaus Sirppisolunefropatia (keskivaikea tai vaikea proteinuria tai glomerulaarinen suodatusnopeus 30-50 % ennustettu normaaliksi iän mukaan) Akuutti rintaoireyhtymä, joka vaatii verensiirtoa Yli 3 heikentävää kipujaksoa vuodessa 3 vuoden ajan, jotka kestävät yli 4 tuntia kukin Mikä tahansa akuutin rintasyndroomajakson ja kivuliaiden jaksojen yhdistelmä, yhteensä enintään 3 jaksoja vuodessa 3 peräkkäisen vuoden ajan Kroonisten verensiirtojen vaatimus alloimmunisaatiolla (yli 2 vasta-ainetta) Sirppisoluanemia (alle 16-vuotiaat) Todisteet yhdestä tai useammasta aiemmasta komplikaatiosta: Aiempi aivohalvaus tai verenvuoto Mikä tahansa yli 24 tuntia kestävä neurologinen tapahtuma Epänormaali aivojen MRI ja aivoarteriogrammi MRI angiografia heikentynyt neuropsykologinen testaus I-II vaiheen sirppisolukeuhkosairaus Sirppisolunefropatia (kohtalainen tai vaikea proteinuria tai glomerulussuodatusnopeus 30-50 % ennustettu normaaliksi ikään nähden) Merkittävä näön heikkeneminen vähintään yhdessä silmässä molemminpuolinen proliferatiivinen retinopatia Akuutti rintakehän oireyhtymä, jossa on ollut toistuvia sairaalahoitoja tai vaihtosiirtoja Useiden nivelten osteonekroosi, jossa on tuhoisia muutoksia Yli 3 heikentävää kipujaksoa vuodessa tai priapismi Kroonisten verensiirtojen ja alloimmunisoinnin vaatimus

TAI

Luuytimen vajaatoimintaoireyhtymä, joka ei reagoi hoitoon, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, seuraavat: Synnynnäinen puhdas punasoluaplasia (Diamond Blackfan-anemia) Varmistettu luuytimen aspiraatiolla Yli 6 verensiirtoa vuodessa steroidihoidosta huolimatta Kostmannin neutropenia Vahvistettu luuytimen aspiraatiolla Ei pysty ylläpitämään absoluuttinen neutrofiilien määrä yli 750/mm3 tai toistuvat henkeä uhkaavat infektiot tai yli 4 sairaalahoitoa vuodessa filgrastiimihoidosta huolimatta (G-CSF) Ei myelodysplasiaa tai aplastista anemiaa

Hänellä on oltava sukua oleva luovuttaja, jolla on vähintään 5/6 HLA-antigeenia

--Potilaan ominaisuudet--

Ikä: Sirppisoluanemiapotilaat 0-50; Kaikki muut alle 18-vuotiaat potilaat

Suorituskyky: Karnofsky 70-100%

Maksa: Bilirubiini enintään 3,0 mg/dl, suora fraktio enintään 2,0 mg/dl ALAT enintään 150 U/l Ei kohtalaista tai vaikeaa portaalifibroosia Ei aktiivista hepatiittia

Munuaiset: Glomerulaarinen suodatusaste vähintään 30 % ennustettu (paitsi sirppisoluanemiassa) Ei munuaisten toimintahäiriötä

Sydän- ja verisuonijärjestelmä: Vasen ejektiofraktio vähintään 50 % Ei sydämen toimintahäiriöitä

Muuta: Ei vakavaa, vakaata neurologista vajaatoimintaa HIV-negatiivinen