Studie av allogen benmargstransplantasjon ved bruk av matchede, beslektede donorer hos pasienter med ikke-maligne hematologiske lidelser
MÅL: I. Bestem effektiviteten av benmargstransplantasjon ved å bruke matchede relaterte donorer hos pasienter med ikke-maligne hematologiske lidelser.
II. Bestem livskvaliteten, fraværet av uønskede effekter (f.eks. graft versus host sykdom og B-celle lymfoproliferativ sykdom), og fullstendig utvinning av deres underliggende tilstand hos disse pasientene med dette behandlingsregimet.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
PROTOKOLSKISSE: Pasienter får IV eller oral busulfan hver 6. time på dag -9 til -6; cyklofosfamid IV på dager -5 til -2; anti-tymocytt globulin IV på dag -4 til -2; og allogen benmargstransplantasjon (BMT) på dag 0.
Pasienter med klasse 3-thalassemi (leverkant større enn 2 cm under costal margin, en historie med inkonsistent chelering og portalfibrose) får et mindre intensivt kondisjoneringsregime bestående av oral busulfan hver 6. time på dag -7 til -4; anti-tymocytt globulin IV på dag -5 til -1 og dag 1-5; cyklofosfamid IV på dag -3 til -2; og allogen BMT på dag 0.
Pasientene følges på dag 28, og deretter ved 3, 6, 12 og 24 måneder.
Studietype
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Fairview University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:
--Sjukdomskarakteristikker--
Alvorlig hemoglobinopati inkludert, men ikke begrenset til følgende:
Homozygot beta-thalassemi Annen beta-kjedemutasjon som demonstrert ved hemoglobinelektroforese Sigdcelleanemi (alder 16 til 50 år) Bevis på en eller flere følgende tidligere komplikasjoner: Stadium I-II sigdcelle-lungesykdom Sigdcelle-nefropati (moderat til alvorlig proteinuri) filtrasjonshastighet på 30-50 % spådd normal for alder) Akutt brystsyndrom som krever blodoverføring Mer enn 3 svekkende smerteepisoder per år i 3 år som varer mer enn 4 timer hver Enhver kombinasjon av episoder med akutt brystsyndrom og smertefulle episoder som summerer seg til 3 episoder per år i 3 påfølgende år Krav til kroniske transfusjoner med alloimmunisering (mer enn 2 antistoffer) Sigdcelleanemi (alder under 16 år) Bevis på en eller flere av følgende tidligere komplikasjoner: Tidligere hjerneslag eller blødning Enhver nevrologisk hendelse som varer mer enn 24 timer Unormal cerebral MR og cerebral arteriogram MR angiografisk svekket nevropsykologisk testing Stadium I-II sigdcelle lungesykdom Sigdcelle nefropati (moderat til alvorlig proteinuri eller glomerulær filtrasjonshastighet på 30-50 % spådd normal for alder) Signifikant synsforstyrrelse med minst ett øye bilateral proliferativ retinopati Akutt brystsyndrom med historie med tilbakevendende sykehusinnleggelser eller utvekslingstransfusjoner Osteonekrose i flere ledd med destruktive forandringer Mer enn 3 svekkende smerteepisoder per år eller priapisme Krav til kroniske transfusjoner med alloimmunisering
ELLER
Benmargssviktsyndrom reagerer ikke på terapi, inkludert men ikke begrenset til følgende: Medfødt ren rødcelleaplasi (Diamond Blackfan-anemi) Bekreftet med benmargsaspirat Mer enn 6 transfusjoner per år til tross for steroidbehandling Kostmanns nøytropeni Bekreftet med benmargsaspirat Kan ikke opprettholdes absolutt nøytrofiltall større enn 750/mm3 eller tilbakevendende livstruende infeksjoner eller mer enn 4 sykehusinnleggelser per år til tross for behandling med filgrastim (G-CSF) Ingen myelodysplasi eller aplastisk anemi
Må ha en relatert donor med minst 5 av 6 HLA-antigenmatch
--Pasientkarakteristikker--
Alder: pasienter med sigdcelleanemi 0 til 50; Alle andre pasienter under 18 år
Ytelsesstatus: Karnofsky 70-100 %
Lever: Bilirubin ikke større enn 3,0 mg/dL med en direkte fraksjon ikke større enn 2,0 mg/dL ALT ikke større enn 150 U/L Ingen moderat eller alvorlig portalfibrose Ingen aktiv hepatitt
Nyre: Glomerulær filtrasjonshastighet på minst 30 % forutsagt (unntatt med sigdcelleanemi) Ingen nyresvikt
Kardiovaskulær: Venstre ejeksjonsfraksjon minst 50 % Ingen hjertekompromittering
Annet: Ingen alvorlig, stabil nevrologisk svekkelse HIV-negativ
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Studiestol: Paul J. Orchard, Fairview University Medical Center
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Anemi
- Agranulocytose
- Leukopeni
- Leukocyttforstyrrelser
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Hemoglobinopatier
- Nøytropeni
- Anemi, sigdcelle
- Thalassemi
- beta-thalassemi
- Rødcellet aplasi, ren
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirevmatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Cyklofosfamid
- Busulfan
- Antilymfocyttserum
Andre studie-ID-numre
- 199/15101
- UMN-MT-1994-18
- UMN-MT-9418
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .