Untersuchung der allogenen Knochenmarktransplantation unter Verwendung passender, verwandter Spender bei Patienten mit nichtmalignen hämatologischen Erkrankungen

PROTOKOLL EINTRAGSKRITERIEN:

--Krankheitsmerkmale--

Schwere Hämoglobinopathie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Folgendes:

Homozygote Beta-Thalassämie Andere Beta-Ketten-Mutation, nachgewiesen durch Hämoglobin-Elektrophorese Sichelzellenanämie (Alter 16 bis 50 Jahre) Nachweis einer oder mehrerer der folgenden vorangegangenen Komplikationen: Stadium I-II Sichelzellen-Lungenerkrankung Sichelzellen-Nephropathie (mittelschwere bis schwere Proteinurie oder glomeruläre Filtrationsrate von 30-50 %, vorhergesagt normal für das Alter) Akutes Thoraxsyndrom, das Bluttransfusionen erfordert Mehr als 3 schwächende Schmerzepisoden pro Jahr über 3 Jahre, die jeweils länger als 4 Stunden dauern Jede Kombination von Episoden eines akuten Thoraxsyndroms und schmerzhaften Episoden, die sich zu 3 addieren Episoden pro Jahr für 3 aufeinanderfolgende Jahre Erfordernis chronischer Transfusionen mit Alloimmunisierung (mehr als 2 Antikörper) Sichelzellenanämie (Alter unter 16 Jahren) Nachweis einer oder mehrerer der folgenden früheren Komplikationen: Früherer Schlaganfall oder Blutung Jedes neurologische Ereignis, das länger als 24 Stunden andauert Abnormales zerebrales MRT und zerebrales Arteriogramm MRT-angiographisch beeinträchtigte neuropsychologische Tests Stadium I-II Sichelzelllungenerkrankung Sichelzellnephropathie (mittelschwere bis schwere Proteinurie oder glomeruläre Filtrationsrate von 30-50 % vorhergesagt normal für das Alter) Signifikante Sehbehinderung in mindestens einem Auge mit bilaterale proliferative Retinopathie akutes Thoraxsyndrom mit wiederkehrenden Hospitalisierungen oder Austauschtransfusionen in der Vorgeschichte Osteonekrose mehrerer Gelenke mit destruktiven Veränderungen mehr als 3 schwächende Schmerzepisoden pro Jahr oder Priapismus Notwendigkeit chronischer Transfusionen mit Alloimmunisierung

ODER

Knochenmarkinsuffizienzsyndrom, das auf eine Therapie nicht anspricht, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: Angeborene Erythrozytenaplasie (Diamond-Blackfan-Anämie), bestätigt durch Knochenmarkaspirat Mehr als 6 Transfusionen pro Jahr trotz Steroidtherapie Kostmann-Neutropenie, bestätigt durch Knochenmarkaspirat Nicht aufrechterhalten absolute Neutrophilenzahl größer als 750/mm3 oder wiederkehrende lebensbedrohliche Infektionen oder mehr als 4 Hospitalisierungen pro Jahr trotz Therapie mit Filgrastim (G-CSF) Keine Myelodysplasie oder aplastische Anämie

Muss einen verwandten Spender mit mindestens 5 von 6 HLA-Antigenübereinstimmungen haben

--Patienteneigenschaften--

Alter: Patienten mit Sichelzellenanämie 0 bis 50; Alle anderen Patienten unter 18

Leistungsstatus: Karnofsky 70-100%

Leber: Bilirubin nicht größer als 3,0 mg/dl mit einem direkten Anteil nicht größer als 2,0 mg/dl ALT nicht größer als 150 U/l Keine mittelschwere oder schwere portale Fibrose Keine aktive Hepatitis

Nieren: Glomeruläre Filtrationsrate mindestens 30 % vorhergesagt (außer bei Sichelzellenanämie) Keine Nierenfunktionsstörung

Kardiovaskulär: Linke Ejektionsfraktion mindestens 50 % Keine kardiale Beeinträchtigung

Sonstiges: Keine schwere, stabile neurologische Beeinträchtigung HIV-negativ