Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av allogen benmärgstransplantation med hjälp av matchade, relaterade donatorer hos patienter med icke-maligna hematologiska sjukdomar

23 juni 2005 uppdaterad av: Fairview University Medical Center

MÅL: I. Bestäm effektiviteten av benmärgstransplantation med hjälp av matchade relaterade donatorer hos patienter med icke-maligna hematologiska störningar.

II. Bestäm livskvaliteten, frånvaron av negativa effekter (t.ex. transplantat-mot-värdsjukdom och B-cellslymfoproliferativ sjukdom) och fullständig återhämtning av deras underliggande tillstånd hos dessa patienter med denna behandlingsregim.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLLSKORT: Patienter får IV eller oral busulfan var 6:e ​​timme på dagarna -9 till -6; cyklofosfamid IV på dagarna -5 till -2; anti-tymocytglobulin IV på dagarna -4 till -2; och allogen benmärgstransplantation (BMT) på dag 0.

Patienter med klass 3 talassemi (leverkanten större än 2 cm under kustmarginalen, en historia av inkonsekvent kelatbildning och portalfibros) får en mindre intensiv konditioneringskur bestående av oral busulfan var 6:e ​​timme dag -7 till -4; anti-tymocytglobulin IV på dagarna -5 till -1 och dagarna 1-5; cyklofosfamid IV på dagarna -3 till -2; och allogen BMT på dag 0.

Patienterna följs på dag 28 och sedan vid 3, 6, 12 och 24 månader.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Fairview University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR INMÄNGNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

Allvarlig hemoglobinopati inklusive men inte begränsat till följande:

Homozygot beta-talassemi Annan beta-kedjemutation som påvisas genom hemoglobinelektrofores Sicklecellanemi (ålder 16 till 50 år) Bevis på en eller flera av följande tidigare komplikationer: Steg I-II sicklecell-lungsjukdom Sicklecellsnefropati (måttlig till svår glomerulär proteinuri) filtrationshastighet på 30-50 % förväntad normal för ålder) Akut bröstsyndrom som kräver blodtransfusion Mer än 3 försvagande smärtepisoder per år i 3 år som varar mer än 4 timmar vardera Vilken kombination av episoder av akut bröstsyndrom och smärtsamma episoder som summerar till 3 episoder per år under 3 på varandra följande år Krav på kroniska transfusioner med alloimmunisering (mer än 2 antikroppar) Sicklecellanemi (ålder under 16 år) Bevis på en eller flera av följande tidigare komplikationer: Tidigare stroke eller blödning Varje neurologisk händelse som varar mer än 24 timmar Onormal cerebral MRT och cerebral arteriogram MRI angiografisk försämrad neuropsykologisk testning Steg I-II sicklecellslungsjukdom Sicklecellnefropati (måttlig till svår proteinuri eller glomerulär filtrationshastighet på 30-50 % förväntad normal för ålder) Signifikant synnedsättning med i minst ett öga bilateral proliferativ retinopati Akut bröstsyndrom med tidigare återkommande sjukhusinläggningar eller utbytestransfusioner Osteonekros i flera leder med destruktiva förändringar Mer än 3 försvagande smärtepisoder per år eller priapism Krav på kroniska transfusioner med alloimmunisering

ELLER

Benmärgssviktsyndrom svarar inte på terapi, inklusive men inte begränsat till följande: Medfödd ren röda blodkropps-aplasi (Diamond Blackfan-anemi) Bekräftad med benmärgsaspirat Mer än 6 transfusioner per år trots steroidbehandling Kostmanns neutropeni Bekräftas av benmärgsaspirat Kan inte upprätthållas absolut antal neutrofiler större än 750/mm3 eller återkommande livshotande infektioner eller fler än 4 sjukhusinläggningar per år trots behandling med filgrastim (G-CSF) Ingen myelodysplasi eller aplastisk anemi

Måste ha en relaterad donator med minst 5 av 6 HLA-antigenmatchningar

--Patientegenskaper--

Ålder: Patienter med sicklecellanemi 0 till 50; Alla andra patienter under 18 år

Prestandastatus: Karnofsky 70-100 %

Lever: Bilirubin högst 3,0 mg/dL med en direkt fraktion högst 2,0 mg/dL ALT högst 150 U/L Ingen måttlig eller svår portalfibros Ingen aktiv hepatit

Njur: Glomerulär filtrationshastighet minst 30 % förutspådd (förutom med sicklecellanemi) Ingen njurdysfunktion

Kardiovaskulär: Vänster ejektionsfraktion minst 50 % Ingen hjärtkompromettering

Övrigt: Ingen allvarlig, stabil neurologisk funktionsnedsättning HIV-negativ

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fairview University Medical Center

Utredare

  • Studiestol: Paul J. Orchard, Fairview University Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2000

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 juni 2000

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2000

Första postat (Uppskatta)

5 juni 2000

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 juni 2005

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2005

Senast verifierad

1 juli 2004

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/15101
  • UMN-MT-1994-18
  • UMN-MT-9418

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neutropeni

Kliniska prövningar på cyklofosfamid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera