ファンコニ貧血患者における CD34 濃縮ファンコニ貧血補完グループ C 遺伝子導入自己末梢血幹細胞移植の第 I 相パイロット研究
2005年6月23日 更新者：University of Minnesota
目的: I. ファンコニ貧血、相補群 C の患者におけるレトロウイルス媒介遺伝子導入によるファンコニ貧血相補群 C (FACC) 遺伝子の造血前駆細胞への導入の安全性を決定する。
Ⅱ．これらの患者のレシピエント骨髄を事前に切除することなく、この治療計画に従って生着の程度を判断します。
III.これらの患者の細胞表現型を修正し、造血機能を改善するこの治療レジメンの能力を決定します。
調査の概要
詳細な説明
プロトコルの概要: 患者は毎日 0 ～ 6 日目にフィルグラスチム (G-CSF) を皮下投与され、その後 5 ～ 7 日目に末梢血幹細胞 (PBSC) を採取するためのアフェレーシスが行われます。 ＰＢＳＣは、ＣＤ３４細胞の濃縮のためにインビトロで処理され、５〜１０日目にファンコニの貧血相補性Ｃ（ＦＡＣＣ）レトロウイルスベクターで形質導入される。 患者は、8～10日目に2時間以内に形質導入されたPBSC IVを受ける。 PBSC 注入は、最大 4 コースまで 2 か月ごとに繰り返すことができます。
患者は、3 か月間は毎月、9 か月間は 3 か月ごと、翌年は 6 か月ごと、その後は 1 年ごとに追跡されます。
研究の種類
介入
入学
6
段階
- フェーズ 1
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
プロトコルの参加基準:
--疾患の特徴--
- ファンコニ貧血、相補性グループ C (FACC) ジエポキシブタンまたはマイトマイシン検査および FACC 変異を示す DNA 分析により確認
- 体重が25kg以上の患者
- -急性白血病または芽球が10％を超える骨髄吸引物はありません
- 骨髄移植を選択する患者はいません
--先行・同時療法--
- -急性のウイルス、細菌、または真菌感染症に対する以前の治療から少なくとも14日
--患者の特徴--
- パフォーマンスステータス: カルノフスキー 40-100%
- 肝臓: SGOT、SGPT、およびアルカリホスファターゼが正常値の上限 (ULN) の 5 倍を超えない PT/PTT が ULN の 1.5 倍を超えない 血清アミラーゼが ULN の 1.5 倍を超えない ビリルビンが 2.5 mg/dL を超えない トリグリセリドが 400 未満mg/dL
- 腎臓: クレアチニンクリアランスが 50 mL/分を超える
- 心血管：正常な心機能 麻酔や手術のリスクと考えられる虚血性心疾患がない
- 肺: 麻酔または手術のリスクと考えられる肺疾患がないこと 安静時の経皮酸素飽和度が室内空気で 90% を超えること
- その他： HIV 陰性 B 型肝炎表面抗原陰性 研究療法を妨げる可能性のある基礎疾患がない（研究試薬に対するアレルギーなど）
- 急性ウイルス、細菌、または真菌感染症ではない 妊娠中または授乳中ではない 妊娠検査陰性 妊娠可能な患者は効果的な避妊を使用しなければならない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
捜査官
- スタディチェア：John E. Wagner, Jr.、Masonic Cancer Center, University of Minnesota
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2000年3月1日
試験登録日
最初に提出
2000年6月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2000年6月2日
最初の投稿 (見積もり)
2000年6月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2005年6月24日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2005年6月23日
最終確認日
2001年3月1日
詳しくは
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