Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase I pilotstudie van met CD34 verrijkte, fanconi's anemie-complementatie groep C-gengetransduceerde autologe perifere bloedstamceltransplantatie bij patiënten met fanconi's anemie

23 juni 2005 bijgewerkt door: University of Minnesota

DOELSTELLINGEN: I. Bepaal de veiligheid van het overbrengen van het Fanconi-anemie-complementatiegroep C (FACC)-gen naar hematopoietische voorlopers door retroviraal gemedieerde genoverdracht bij patiënten met Fanconi's anemie, complementatiegroep C.

II. Bepaal de mate van implantatie na dit behandelingsregime zonder voorafgaande ablatie van ontvangend beenmerg bij deze patiënten.

III. Bepaal het vermogen van dit behandelingsregime om het celfenotype te corrigeren en de hematopoëtische functie bij deze patiënten te verbeteren.

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

OVERZICHT VAN HET PROTOCOL: Patiënten krijgen dagelijks subcutaan filgrastim (G-CSF) op dag 0-6, gevolgd door aferese om perifere bloedstamcellen (PBSC) te verzamelen op dag 5-7. PBSC's worden in vitro verwerkt voor verrijking van CD34-cellen en getransduceerd met een Fanconi's anemia complementation C (FACC) retrovirale vector op dagen 5-10. Patiënten krijgen op dag 8-10 gedurende niet meer dan 2 uur getransduceerde PBSC's IV. PBSC-infusies mogen niet vaker dan om de 2 maanden worden herhaald voor in totaal maximaal 4 kuren.

Patiënten worden maandelijks gevolgd gedurende 3 maanden, elke 3 maanden gedurende 9 maanden, elke 6 maanden gedurende het volgende jaar en daarna jaarlijks.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

6

Fase

  • Fase 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

PROTOCOL TOEGANGSCRITERIA:

--Ziektekenmerken--

  • Anemie van Fanconi, complementatiegroep C (FACC) Bevestigd door diepoxybutaan- of mitomycinetest EN DNA-analyse wijst op FACC-mutaties
  • Patiënten ten minste 25 kg gewicht
  • Geen acute leukemie OF Beenmergpunctie met meer dan 10% blasten
  • Geen patiënten die kiezen voor beenmergtransplantatie

--Eerdere/gelijktijdige therapie--

  • Ten minste 14 dagen sinds eerdere behandeling voor een acute virale, bacteriële of schimmelinfectie

--Patiëntkenmerken--

  • Prestatiestatus: Karnofsky 40-100%
  • Lever: SGOT, SGPT en alkalische fosfatase niet meer dan 5 keer de bovengrens van normaal (ULN) PT/PTT niet meer dan 1,5 keer ULN Serumamylase niet meer dan 1,5 keer ULN Bilirubine niet meer dan 2,5 mg/dL Triglyceride minder dan 400 mg/dL
  • Nier: creatinineklaring groter dan 50 ml/min
  • Cardiovasculair: Normale hartfunctie Geen ischemische hartziekte die kan worden beschouwd als een anesthetisch of operatief risico
  • Pulmonair: Geen longziekte die kan worden beschouwd als een anesthesie- of operatierisico Rustende transcutane zuurstofverzadiging van meer dan 90% op kamerlucht
  • Overig: HIV-negatief Hepatitis B-oppervlakte-antigeen negatief Geen onderliggende aandoening die studietherapie kan uitsluiten (bijv. allergieën voor onderzoeksreagentia)
  • Geen acute virale, bacteriële of schimmelinfectie Niet zwanger of borstvoeding Negatieve zwangerschapstest Vruchtbare patiënten moeten effectieve anticonceptie gebruiken

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Minnesota

Onderzoekers

  • Studie stoel: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 maart 2000

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juni 2000

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 juni 2000

Eerst geplaatst (Schatting)

5 juni 2000

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 juni 2005

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2005

Laatst geverifieerd

1 maart 2001

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op filgrastim

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Norway

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren