Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe fazy I nad CD34 wzbogaconym, niedokrwistością Fanconiego z komplementacją genu grupy C transdukowanym autologicznym przeszczepem komórek macierzystych krwi obwodowej u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego

23 czerwca 2005 zaktualizowane przez: University of Minnesota

CELE: I. Określenie bezpieczeństwa transferu genu grupy komplementacji Fanconiego C (FACC) do hematopoetycznych komórek progenitorowych poprzez retrowirusowy transfer genu u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego, grupa komplementacji C.

II. Określ zakres wszczepienia po tym schemacie leczenia bez uprzedniej ablacji szpiku biorcy u tych pacjentów.

III. Określ zdolność tego schematu leczenia do korygowania fenotypu komórek i poprawy funkcji krwiotwórczych u tych pacjentów.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ZARYS PROTOKOŁU: Pacjenci otrzymują podskórnie filgrastym (G-CSF) codziennie w dniach 0-6, a następnie aferezę w celu pobrania komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) w dniach 5-7. PBSC są przetwarzane in vitro w celu wzbogacenia komórek CD34 i transdukowane retrowirusowym wektorem komplementacji niedokrwistości Fanconiego C (FACC) w dniach 5-10. Pacjenci otrzymują transdukowane PBSC dożylnie przez nie więcej niż 2 godziny w dniach 8-10. Infuzje PBSC można powtarzać nie częściej niż co 2 miesiące, łącznie do 4 kursów.

Pacjentów obserwuje się co miesiąc przez 3 miesiące, co 3 miesiące przez 9 miesięcy, co 6 miesięcy przez następny rok, a następnie co rok.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

6

Faza

  • Faza 1

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA WPISU DO PROTOKOŁU:

--Charakterystyka choroby--

  • Niedokrwistość Fanconiego, grupa komplementacji C (FACC) Potwierdzona testem z diepoksybutanem lub mitomycyną ORAZ analiza DNA wskazująca na mutacje FACC
  • Pacjenci o masie ciała co najmniej 25 kg
  • Brak ostrej białaczki LUB Aspirat szpiku kostnego z większą niż 10% blastów
  • Brak pacjentów, którzy zdecydują się na przeszczep szpiku kostnego

--Wcześniejsza/jednoczesna terapia--

  • Co najmniej 14 dni od wcześniejszego leczenia ostrego zakażenia wirusowego, bakteryjnego lub grzybiczego

--Charakterystyka pacjenta--

  • Stan wydajności: Karnofsky 40-100%
  • Wątroba: SGOT, SGPT i fosfataza alkaliczna nie więcej niż 5-krotność górnej granicy normy (GGN) PT/PTT nie więcej niż 1,5-krotność GGN Amylaza w surowicy nie więcej niż 1,5-krotność GGN Bilirubina nie więcej niż 2,5 mg/dL Trójglicerydy mniej niż 400 mg/dl
  • Nerki: klirens kreatyniny większy niż 50 ml/min
  • Układ sercowo-naczyniowy: Prawidłowa czynność serca Brak choroby niedokrwiennej serca, którą można by uznać za ryzyko anestezjologiczne lub operacyjne
  • Płuc: Brak chorób płuc, które można uznać za ryzyko związane ze znieczuleniem lub operacją Spoczynkowa przezskórna saturacja tlenem większa niż 90% w powietrzu pokojowym
  • Inne: HIV-ujemny Brak antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B Brak stanu podstawowego, który mógłby wykluczyć badaną terapię (np. alergie na badane odczynniki)
  • Brak ostrej infekcji wirusowej, bakteryjnej lub grzybiczej Brak ciąży lub karmienia piersią Negatywny test ciążowy Płodne pacjentki muszą stosować skuteczną antykoncepcję

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Minnesota

Śledczy

  • Krzesło do nauki: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2000

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 czerwca 2000

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2000

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 czerwca 2000

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 czerwca 2005

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2005

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2001

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj