Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза I пилотного исследования трансплантации аутологичных стволовых клеток периферической крови, обогащенной CD34, комплементарной анемии Фанкони группы С, трансдуцированной геном группы С, у пациентов с анемией Фанкони

23 июня 2005 г. обновлено: University of Minnesota

ЦЕЛИ: I. Определить безопасность переноса гена анемии Фанкони комплементарной группы С (FACC) в гематопоэтические предшественники путем переноса генов, опосредованного ретровирусами, у пациентов с анемией Фанкони, группа комплементации С.

II. Определите степень приживления после этой схемы лечения без предварительной абляции реципиентного костного мозга у этих пациентов.

III. Определите способность этой схемы лечения корректировать клеточный фенотип и улучшать гемопоэтическую функцию у этих пациентов.

Обзор исследования

Статус

Неизвестный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

ПЛАН ПРОТОКОЛА: Пациенты получают филграстим (G-CSF) подкожно ежедневно в дни 0-6 с последующим аферезом для сбора стволовых клеток периферической крови (PBSC) в дни 5-7. PBSC обрабатывают in vitro для обогащения клетками CD34 и трансдуцируют ретровирусным вектором комплемента C анемии Фанкони (FACC) на 5-10 дни. Пациенты получают трансдуцированные PBSC внутривенно в течение не более 2 часов на 8-10 дни. Инфузии PBSC можно повторять не чаще, чем каждые 2 месяца, всего до 4 курсов.

Пациенты наблюдаются ежемесячно в течение 3 месяцев, каждые 3 месяца в течение 9 месяцев, каждые 6 месяцев в течение следующего года, а затем ежегодно.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация

6

Фаза

  • Фаза 1

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

КРИТЕРИИ ВХОДА В ПРОТОКОЛ:

--Характеристики болезни--

  • Анемия Фанкони, группа комплементации С (FACC) Подтверждено тестами на диэпоксибутан или митомицин И анализом ДНК, указывающим на мутации FACC
  • Пациенты с массой тела не менее 25 кг
  • Отсутствие острого лейкоза ИЛИ аспирация костного мозга с более чем 10% бластов
  • Нет пациентов, выбравших трансплантацию костного мозга

--Предварительная/одновременная терапия--

  • Не менее 14 дней после предшествующей терапии любой острой вирусной, бактериальной или грибковой инфекции

--Характеристики пациента--

  • Статус производительности: Карновский 40-100%
  • Печень: SGOT, SGPT и щелочная фосфатаза не более чем в 5 раз выше верхней границы нормы (ВГН) ПВ/ЧТВ не более чем в 1,5 раза выше ВГН Амилаза сыворотки не выше чем в 1,5 раза ВГН Билирубин не выше 2,5 мг/дл Триглицериды менее 400 мг/дл
  • Почки: клиренс креатинина более 50 мл/мин.
  • Сердечно-сосудистые: Нормальная сердечная функция Отсутствие ишемической болезни сердца, которая может рассматриваться как анестезиологический или операционный риск
  • Легочные: нет заболеваний легких, которые могут считаться анестезиологическими или операционными рисками. Чрескожное насыщение кислородом в покое более 90% на комнатном воздухе.
  • Другое: ВИЧ-отрицательный. Отрицательный поверхностный антиген гепатита В. Нет основного заболевания, которое может препятствовать проведению исследуемой терапии (например, аллергия на исследуемые реагенты).
  • Отсутствие острой вирусной, бактериальной или грибковой инфекции Отсутствие беременности или кормления грудью Отрицательный тест на беременность Пациенты детородного возраста должны использовать эффективные средства контрацепции

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Minnesota

Следователи

  • Учебный стул: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2000 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 июня 2000 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июня 2000 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 июня 2000 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 июня 2005 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 июня 2005 г.

Последняя проверка

1 марта 2001 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться