Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie fáze I autologní transplantace kmenových buněk periferní krve obohacené o CD34, komplementace Fanconiho anémie u pacientů s Fanconiho anémií

23. června 2005 aktualizováno: University of Minnesota

CÍLE: I. Zjistit bezpečnost přenosu genu komplementační skupiny C Fanconiho anémie (FACC) na hematopoetické progenitory retrovirovým přenosem genu u pacientů s Fanconiho anémií komplementační skupiny C.

II. Určete u těchto pacientů rozsah přihojení po tomto léčebném režimu bez předchozí ablace kostní dřeně příjemce.

III. Určit schopnost tohoto léčebného režimu korigovat buněčný fenotyp a zlepšit hematopoetické funkce u těchto pacientů.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PŘEHLED PROTOKOLU: Pacienti dostávají filgrastim (G-CSF) subkutánně denně ve dnech 0-6 s následnou aferézou k odběru kmenových buněk periferní krve (PBSC) ve dnech 5.-7. PBSC jsou zpracovány in vitro pro obohacení buněk CD34 a transdukovány retrovirovým vektorem C Fanconiho komplementace anémie (FACC) ve dnech 5-10. Pacienti dostávají transdukované PBSC IV po dobu ne delší než 2 hodiny ve dnech 8-10. Infuze PBSC lze opakovat maximálně každé 2 měsíce až do celkem 4 cyklů.

Pacienti jsou sledováni měsíčně po dobu 3 měsíců, každé 3 měsíce po dobu 9 měsíců, každých 6 měsíců po dobu dalšího roku a poté každý rok.

Typ studie

Intervenční

Zápis

6

Fáze

  • Fáze 1

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

KRITÉRIA PRO VSTUP DO PROTOKOLU:

--Charakteristika nemoci--

  • Fanconiho anémie, komplementační skupina C (FACC) Potvrzeno testováním diepoxybutanu nebo mitomycinu A analýzou DNA indikující mutace FACC
  • Pacienti s hmotností alespoň 25 kg
  • Žádná akutní leukémie NEBO aspirát kostní dřeně s více než 10 % blastů
  • Žádní pacienti, kteří volí transplantaci kostní dřeně

--Předchozí/souběžná terapie--

  • Minimálně 14 dní od předchozí terapie jakékoli akutní virové, bakteriální nebo plísňové infekce

-- Charakteristika pacienta --

  • Stav výkonu: Karnofsky 40-100 %
  • Jaterní: SGOT, SGPT a alkalická fosfatáza ne větší než 5násobek horní hranice normálu (ULN) PT/PTT ne větší než 1,5krát ULN Sérová amyláza ne větší než 1,5krát ULN Bilirubin ne větší než 2,5 mg/dl Triglycerid menší než 400 mg/dl
  • Renální: Clearance kreatininu vyšší než 50 ml/min
  • Kardiovaskulární systém: Normální srdeční funkce Žádná ischemická choroba srdeční, kterou lze považovat za anestetikum nebo operační riziko
  • Plicní: Žádné plicní onemocnění, které lze považovat za anestetikum nebo operační riziko. Klidová transkutánní saturace kyslíkem vyšší než 90 % na vzduchu v místnosti
  • Jiné: HIV negativní negativní na povrchový antigen hepatitidy B Žádný základní stav, který by mohl bránit studijní terapii (např. alergie na studijní reagencie)
  • Žádná akutní virová, bakteriální nebo plísňová infekce Netěhotná nebo kojící Negativní těhotenský test Plodné pacientky musí používat účinnou antikoncepci

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2000

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2000

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2000

První zveřejněno (Odhad)

5. června 2000

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. června 2005

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2005

Naposledy ověřeno

1. března 2001

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit