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Studio pilota di fase I su CD34 arricchito, complementazione dell'anemia di Fanconi Gruppo C Trapianto autologo di cellule staminali del sangue periferico trasdotto dal gene in pazienti con anemia di Fanconi

23 giugno 2005 aggiornato da: University of Minnesota

OBIETTIVI: I. Determinare la sicurezza del trasferimento del gene del gruppo C di complementazione dell'anemia di Fanconi (FACC) ai progenitori ematopoietici mediante trasferimento genico mediato da retrovirus in pazienti con anemia di Fanconi, gruppo di complementazione C.

II. Determinare l'entità dell'attecchimento dopo questo regime di trattamento senza precedente ablazione del midollo ricevente in questi pazienti.

III. Determinare la capacità di questo regime di trattamento di correggere il fenotipo cellulare e migliorare la funzione ematopoietica in questi pazienti.

Panoramica dello studio

Stato

Sconosciuto

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

PROTOCOLLO DEL PROTOCOLLO: I pazienti ricevono filgrastim (G-CSF) per via sottocutanea ogni giorno nei giorni 0-6 seguito da aferesi per raccogliere cellule staminali del sangue periferico (PBSC) nei giorni 5-7. Le PBSC vengono processate in vitro per l'arricchimento delle cellule CD34 e trasdotte con un vettore retrovirale di complementazione C dell'anemia di Fanconi (FACC) nei giorni 5-10. I pazienti ricevono PBSC trasdotte IV per non più di 2 ore nei giorni 8-10. Le infusioni di PBSC possono essere ripetute non più di ogni 2 mesi per un massimo di 4 cicli in totale.

I pazienti vengono seguiti mensilmente per 3 mesi, ogni 3 mesi per 9 mesi, ogni 6 mesi per l'anno successivo e successivamente ogni anno.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione

6

Fase

  • Fase 1

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERI DI ACCESSO AL PROTOCOLLO:

--Caratteristiche della malattia--

  • Anemia di Fanconi, gruppo di complementazione C (FACC) Confermata dal test del diepossibutano o della mitomicina E dall'analisi del DNA che indica mutazioni FACC
  • Pazienti di almeno 25 kg di peso
  • Nessuna leucemia acuta O Aspirato di midollo osseo con più del 10% di blasti
  • Nessun paziente che sceglie il trapianto di midollo osseo

--Terapia precedente/concorrente--

  • Almeno 14 giorni dalla precedente terapia per qualsiasi infezione virale, batterica o fungina acuta

--Caratteristiche del paziente--

  • Stato delle prestazioni: Karnofsky 40-100%
  • Epatico: SGOT, SGPT e fosfatasi alcalina non superiore a 5 volte il limite superiore della norma (ULN) PT/PTT non superiore a 1,5 volte l'ULN Amilasi sierica non superiore a 1,5 volte l'ULN Bilirubina non superiore a 2,5 mg/dL Trigliceridi inferiore a 400 mg/dl
  • Renale: clearance della creatinina superiore a 50 ml/min
  • Cardiovascolare: Funzione cardiaca normale Nessuna cardiopatia ischemica che possa essere considerata un rischio anestetico o operatorio
  • Polmonare: nessuna malattia polmonare che possa essere considerata un rischio anestetico o operatorio Saturazione transcutanea di ossigeno a riposo superiore al 90% in aria ambiente
  • Altro: HIV negativo Antigene di superficie dell'epatite B negativo Nessuna condizione sottostante che possa precludere la terapia in studio (ad es. allergie ai reagenti in studio)
  • Nessuna infezione virale, batterica o fungina acuta Nessuna gravidanza o allattamento Test di gravidanza negativo Le pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Minnesota

Investigatori

  • Cattedra di studio: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2000

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2000

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 giugno 2000

Primo Inserito (Stima)

5 giugno 2000

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 giugno 2005

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2005

Ultimo verificato

1 marzo 2001

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

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