Fanconi 빈혈 환자의 CD34 강화, Fanconi 빈혈 보완 그룹 C 유전자 형질도입 자가 말초 혈액 줄기 세포 이식에 대한 1상 파일럿 연구
목적: I. 판코니 빈혈 보완군 C(보완군 C) 환자에서 레트로바이러스 매개 유전자 전이를 통해 판코니 빈혈 상보군 C(FACC) 유전자를 조혈 전구체로 전이하는 안전성을 결정합니다.
II. 이러한 환자에서 수용자 골수의 사전 절제 없이 이 치료 요법에 따른 생착 정도를 결정합니다.
III. 이러한 환자에서 세포 표현형을 교정하고 조혈 기능을 개선하는 이 치료 요법의 능력을 결정합니다.
연구 개요
상세 설명
프로토콜 개요: 환자는 0-6일에 매일 피하로 필그라스팀(G-CSF)을 받은 후 5-7일에 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)를 수집하기 위한 성분채집술을 받았습니다. PBSC는 CD34 세포의 농축을 위해 시험관 내에서 처리되고 5-10일에 Fanconi의 빈혈 보완 C(FACC) 레트로바이러스 벡터로 변환됩니다. 환자는 8-10일에 2시간 이상 형질도입된 PBSC IV를 받습니다. PBSC 주입은 총 4개 과정까지 2개월마다 반복될 수 있습니다.
환자는 3개월 동안 매월, 9개월 동안 3개월마다, 다음 해에는 6개월마다, 그 이후에는 매년 추적합니다.
연구 유형
등록
단계
- 1단계
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
프로토콜 입력 기준:
--질병 특성--
- Fanconi 빈혈, 보완군 C(FACC) 디에폭시부탄 또는 미토마이신 검사 및 FACC 돌연변이를 나타내는 DNA 분석으로 확인
- 체중이 25kg 이상인 환자
- 급성 백혈병이 없거나 모세포가 10% 이상인 골수 흡인
- 골수 이식을 선택한 환자 없음
--이전/동시 요법--
- 급성 바이러스, 세균 또는 진균 감염에 대한 사전 치료 후 최소 14일
--환자 특성--
- 성능 상태: Karnofsky 40-100%
- 간: SGOT, SGPT 및 알칼리성 포스파타아제 정상 상한치(ULN)의 5배 이하 PT/PTT ULN의 1.5배 이하 혈청 아밀라아제 ULN의 1.5배 이하 빌리루빈 2.5mg/dL 이하 트리글리세라이드 400 이하 mg/dL
- 신장: 크레아티닌 청소율 50mL/분 초과
- 심혈관: 정상적인 심장 기능 마취 또는 수술 위험으로 간주될 수 있는 허혈성 심장 질환 없음
- 폐: 마취 또는 수술 위험으로 간주될 수 있는 폐 질환 없음 실내 공기에서 경피적 산소 포화도가 90% 이상
- 기타: HIV 음성 B형 간염 표면 항원 음성 연구 요법을 방해할 수 있는 기저 조건 없음(예: 연구 시약에 대한 알레르기)
- 급성 바이러스, 세균 또는 진균 감염 없음 임신 또는 수유 중이 아님 임신 검사 음성 가임 환자는 효과적인 피임법을 사용해야 함
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 199/15107
- UMN-MT-1997-10
- UNM-MT-9710
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