Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase I-pilotstudie av CD34-anriket, Fanconis anemi-komplementeringsgruppe C gentransdusert autolog perifer blodstamcelletransplantasjon hos pasienter med Fanconis anemi

23. juni 2005 oppdatert av: University of Minnesota

MÅL: I. Bestem sikkerheten ved overføring av Fanconi anemi komplementeringsgruppe C (FACC) genet til hematopoietiske stamceller ved retroviral mediert genoverføring hos pasienter med Fanconis anemi, komplementeringsgruppe C.

II. Bestem omfanget av engraftment etter dette behandlingsregimet uten forutgående ablasjon av mottakermarg hos disse pasientene.

III. Bestem evnen til dette behandlingsregimet til å korrigere cellefenotypen og forbedre hematopoietisk funksjon hos disse pasientene.

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PROTOKOLSKISSE: Pasienter får filgrastim (G-CSF) subkutant daglig på dag 0-6 etterfulgt av aferese for å samle perifere blodstamceller (PBSC) på dag 5-7. PBSC-er blir behandlet in vitro for anrikning av CD34-celler og transdusert med en Fanconis anemi-komplementering C (FACC) retroviral vektor på dag 5-10. Pasienter mottar transduserte PBSCs IV over ikke mer enn 2 timer på dag 8-10. PBSC-infusjoner kan ikke gjentas mer enn hver 2. måned i opptil 4 kurer totalt.

Pasientene følges månedlig i 3 måneder, hver 3. måned i 9 måneder, hver 6. måned det neste året, og deretter årlig.

Studietype

Intervensjonell

Registrering

6

Fase

  • Fase 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

KRITERIER PÅ PROTOKOLLEN:

--Sjukdomskarakteristikker--

  • Fanconis anemi, komplementeringsgruppe C (FACC) bekreftet ved diepoksybutan- eller mitomycintesting OG DNA-analyse som indikerer FACC-mutasjoner
  • Pasienter veier minst 25 kg
  • Ingen akutt leukemi ELLER benmargsaspirasjon med mer enn 10 % blaster
  • Ingen pasienter som velger benmargstransplantasjon

--Forutgående/samtidig terapi--

  • Minst 14 dager siden tidligere behandling for enhver akutt viral, bakteriell eller soppinfeksjon

--Pasientkarakteristikker--

  • Ytelsesstatus: Karnofsky 40-100 %
  • Lever: SGOT, SGPT og alkalisk fosfatase ikke høyere enn 5 ganger øvre normalgrense (ULN) PT/PTT ikke større enn 1,5 ganger ULN Serumamylase ikke høyere enn 1,5 ganger ULN Bilirubin ikke større enn 2,5 mg/dL Triglyserid mindre enn 400 mg/dL
  • Nyre: Kreatininclearance større enn 50 ml/min
  • Kardiovaskulær: Normal hjertefunksjon Ingen iskemisk hjertesykdom som kan betraktes som en bedøvelses- eller operativ risiko
  • Lunge: Ingen lungesykdom som kan betraktes som en bedøvelse eller operativ risiko Hvilende transkutan oksygenmetning større enn 90 % på romluft
  • Annet: HIV-negativ Hepatitt B overflateantigen negativ Ingen underliggende tilstand som kan utelukke studieterapi (f.eks. allergi mot studiereagenser)
  • Ingen akutt virus-, bakterie- eller soppinfeksjon Ikke gravid eller ammende Negativ graviditetstest Fertile pasienter må bruke effektiv prevensjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Minnesota

Etterforskere

  • Studiestol: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mars 2000

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juni 2000

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2000

Først lagt ut (Anslag)

5. juni 2000

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. juni 2005

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. juni 2005

Sist bekreftet

1. mars 2001

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fanconis anemi

Kliniske studier på filgrastim

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Japan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere