Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas I-pilotstudie av CD34-berikad, Fanconis anemikomplementering grupp C gentransducerad autolog perifer blodstamcellstransplantation hos patienter med Fanconis anemi

23 juni 2005 uppdaterad av: University of Minnesota

MÅL: I. Bestäm säkerheten för överföring av Fanconis anemikomplementeringsgrupp C (FACC)-genen till hematopoetiska progenitorer genom retroviral medierad genöverföring hos patienter med Fanconis anemi, komplementgrupp C.

II. Bestäm omfattningen av engraftment efter denna behandlingsregim utan föregående ablation av mottagarens märg hos dessa patienter.

III. Bestäm förmågan hos denna behandlingsregim att korrigera cellfenotypen och förbättra den hematopoetiska funktionen hos dessa patienter.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

PROTOKOLL: Patienter får filgrastim (G-CSF) subkutant dagligen dag 0-6 följt av aferes för att samla in perifera blodstamceller (PBSC) dag 5-7. PBSCs bearbetas in vitro för anrikning av CD34-celler och transduceras med en Fanconis anemi komplementerande C (FACC) retroviral vektor på dagarna 5-10. Patienterna får transducerade PBSCs IV under högst 2 timmar på dagarna 8-10. PBSC-infusioner får upprepas inte mer än varannan månad i upp till 4 kurer totalt.

Patienterna följs månadsvis i 3 månader, var 3:e månad i 9 månader, var 6:e ​​månad under nästa år och därefter årligen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning

6

Fas

  • Fas 1

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

KRITERIER FÖR INMÄNGNING AV PROTOKOLL:

--Sjukdomsegenskaper--

  • Fanconis anemi, komplementgrupp C (FACC) Bekräftad av diepoxibutan- eller mitomycintest OCH DNA-analys som indikerar FACC-mutationer
  • Patienter som väger minst 25 kg
  • Ingen akut leukemi ELLER benmärgsaspiration med mer än 10 % blaster
  • Inga patienter som väljer benmärgstransplantation

--Föregående/Samtidig terapi--

  • Minst 14 dagar sedan föregående behandling för någon akut virus-, bakterie- eller svampinfektion

--Patientegenskaper--

  • Prestandastatus: Karnofsky 40-100 %
  • Lever: SGOT, SGPT och alkaliskt fosfatas högst 5 gånger övre normalgräns (ULN) PT/PTT högst 1,5 gånger ULN Serumamylas högst 1,5 gånger ULN Bilirubin högst 2,5 mg/dL Triglycerid mindre än 400 mg/dL
  • Njure: Kreatininclearance större än 50 ml/min
  • Kardiovaskulär: Normal hjärtfunktion Ingen ischemisk hjärtsjukdom som kan anses vara en bedövningsmedel eller operativ risk
  • Lung: Ingen lungsjukdom som kan anses vara en bedövningsmedel eller operativ risk Vilande transkutan syremättnad mer än 90 % på rumsluft
  • Övrigt: HIV-negativ Hepatit B ytantigen negativ Inget underliggande tillstånd som kan utesluta studieterapi (t.ex. allergier mot studiereagenser)
  • Ingen akut virus-, bakterie- eller svampinfektion Inte gravid eller ammande Negativt graviditetstest Fertila patienter måste använda effektivt preventivmedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Minnesota

Utredare

  • Studiestol: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 mars 2000

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 juni 2000

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2000

Första postat (Uppskatta)

5 juni 2000

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

24 juni 2005

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2005

Senast verifierad

1 mars 2001

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fanconis anemi

Kliniska prövningar på filgrastim

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera