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Estudo Piloto de Fase I de Enriquecido com CD34, Grupo de Complementação da Anemia de Fanconi Transplante de Células-Tronco de Sangue Periférico Autólogo Transduzido por Gene em Pacientes com Anemia de Fanconi

23 de junho de 2005 atualizado por: University of Minnesota

OBJETIVOS: I. Determinar a segurança da transferência do gene do grupo C de complementação da anemia de Fanconi (FACC) para progenitores hematopoiéticos por transferência gênica mediada por retrovírus em pacientes com anemia de Fanconi, grupo de complementação C.

II. Determine a extensão do enxerto seguindo este regime de tratamento sem ablação prévia da medula receptora nesses pacientes.

III. Determine a capacidade deste regime de tratamento para corrigir o fenótipo celular e melhorar a função hematopoiética nestes pacientes.

Visão geral do estudo

Status

Desconhecido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

ESBOÇO DO PROTOCOLO: Os pacientes recebem filgrastim (G-CSF) por via subcutânea diariamente nos dias 0-6, seguido de aférese para coletar células-tronco do sangue periférico (PBSC) nos dias 5-7. As PBSCs são processadas in vitro para enriquecimento de células CD34 e transduzidas com um vetor retroviral de complementação da anemia C de Fanconi (FACC) nos dias 5-10. Os pacientes recebem PBSCs transduzidas IV por não mais de 2 horas nos dias 8-10. As infusões de PBSC podem ser repetidas no máximo a cada 2 meses por até 4 ciclos no total.

Os pacientes são acompanhados mensalmente por 3 meses, a cada 3 meses por 9 meses, a cada 6 meses no ano seguinte e depois anualmente.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição

6

Estágio

  • Fase 1

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIOS DE ENTRADA NO PROTOCOLO:

--Características da doença--

  • Anemia de Fanconi, grupo de complementação C (FACC) Confirmado por teste de diepoxibutano ou mitomicina E análise de DNA indicando mutações FACC
  • Pacientes com pelo menos 25 kg de peso
  • Sem leucemia aguda OU aspirado de medula óssea com mais de 10% de blastos
  • Nenhum paciente que elege o transplante de medula óssea

--Terapia prévia/concomitante--

  • Pelo menos 14 dias desde a terapia anterior para qualquer infecção aguda viral, bacteriana ou fúngica

--Características do paciente--

  • Status de desempenho: Karnofsky 40-100%
  • Hepático: SGOT, SGPT e fosfatase alcalina não superior a 5 vezes o limite superior do normal (LSN) PT/PTT não superior a 1,5 vezes o LSN Amilase sérica não superior a 1,5 vezes o LSN Bilirrubina não superior a 2,5 mg/dL Triglicerídeos inferior a 400 mg/dL
  • Renal: Depuração de creatinina maior que 50 mL/min
  • Cardiovascular: Função cardíaca normal Sem cardiopatia isquêmica que possa ser considerada um risco anestésico ou operatório
  • Pulmonar: Sem doença pulmonar que possa ser considerada um risco anestésico ou operatório Saturação transcutânea de oxigênio em repouso superior a 90% em ar ambiente
  • Outros: HIV negativo Antígeno de superfície da hepatite B negativo Nenhuma condição subjacente que possa impedir a terapia do estudo (por exemplo, alergias aos reagentes do estudo)
  • Nenhuma infecção viral, bacteriana ou fúngica aguda Não está grávida ou amamentando Teste de gravidez negativo Pacientes férteis devem usar métodos contraceptivos eficazes

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Minnesota

Investigadores

  • Cadeira de estudo: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2000

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de junho de 2000

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de junho de 2000

Primeira postagem (Estimativa)

5 de junho de 2000

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

24 de junho de 2005

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2005

Última verificação

1 de março de 2001

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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