富含 CD34 的范可尼贫血 C 组基因转导自体外周血干细胞移植在范可尼贫血患者中的 I 期初步研究
2005年6月23日 更新者：University of Minnesota
目的：I. 确定通过逆转录病毒介导的基因转移将范可尼贫血 C 型互补组 (FACC) 基因转移至造血祖细胞的安全性。
二。确定这些患者接受此治疗方案后植入的程度，而无需事先消融受体骨髓。
三、确定该治疗方案纠正这些患者的细胞表型和改善造血功能的能力。
研究概览
详细说明
方案大纲：患者在第 0-6 天每天皮下注射非格司亭 (G-CSF)，然后在第 5-7 天通过单采血液成分术收集外周血干细胞 (PBSC)。 PBSC 在体外进行处理以富集 CD34 细胞，并在第 5-10 天用范可尼贫血互补 C (FACC) 逆转录病毒载体转导。 患者在第 8-10 天接受转导的 PBSCs IV，时间不超过 2 小时。 PBSC 输注最多可每 2 个月重复一次，总共最多 4 个疗程。
患者每月随访 3 个月，每 3 个月随访 9 个月，下一年每 6 个月随访一次，之后每年随访一次。
研究类型
介入性
注册
6
阶段
- 阶段1
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
协议进入标准：
--疾病特征--
- Fanconi 贫血，C 型互补 (FACC) 通过二环氧丁烷或丝裂霉素检测和 DNA 分析证实 FACC 突变
- 患者体重至少 25 公斤
- 无急性白血病或骨髓穿刺细胞大于 10%
- 没有患者选择骨髓移植
--既往/同时治疗--
- 自任何急性病毒、细菌或真菌感染的先前治疗后至少 14 天
--患者特征--
- 性能状态：Karnofsky 40-100%
- 肝脏：SGOT、SGPT 和碱性磷酸酶不超过正常上限 (ULN) 的 5 倍 PT/PTT 不超过 ULN 的 1.5 倍 血清淀粉酶不超过 ULN 的 1.5 倍 胆红素不超过 2.5 mg/dL 甘油三酯低于 400毫克/分升
- 肾脏：肌酐清除率大于 50 mL/min
- 心血管：正常的心脏功能没有可能被认为是麻醉或手术风险的缺血性心脏病
- 肺部：没有可能被认为是麻醉或手术风险的肺部疾病在室内空气中静息经皮氧饱和度大于 90%
- 其他： HIV 阴性 乙型肝炎表面抗原阴性 没有可能妨碍研究治疗的潜在疾病（例如，对研究试剂过敏）
- 无急性病毒、细菌或真菌感染 未怀孕或哺乳 妊娠试验阴性 可生育患者必须采取有效的避孕措施
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：John E. Wagner, Jr.、Masonic Cancer Center, University of Minnesota
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2000年3月1日
研究注册日期
首次提交
2000年6月2日
首先提交符合 QC 标准的
2000年6月2日
首次发布 (估计)
2000年6月5日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2005年6月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2005年6月23日
最后验证
2001年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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