Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase I pilotundersøgelse af CD34-beriget, Fanconis anæmi-komplementeringsgruppe C gentransduceret autolog perifer blodstamcelletransplantation hos patienter med Fanconis anæmi

23. juni 2005 opdateret af: University of Minnesota

MÅL: I. Bestem sikkerheden ved at overføre Fanconi anæmi komplementerende gruppe C (FACC) genet til hæmatopoietiske progenitorer ved retroviral medieret genoverførsel hos patienter med Fanconis anæmi, komplementeringsgruppe C.

II. Bestem omfanget af engraftment efter dette behandlingsregime uden forudgående ablation af modtagermarv hos disse patienter.

III. Bestem evnen af ​​dette behandlingsregime til at korrigere cellefænotypen og forbedre hæmatopoietisk funktion hos disse patienter.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PROTOKOL OVERSIGT: Patienter får filgrastim (G-CSF) subkutant dagligt på dag 0-6 efterfulgt af aferese for at indsamle perifere blodstamceller (PBSC) på dag 5-7. PBSC'er behandles in vitro til berigelse af CD34-celler og transduceres med en Fanconis anæmi komplementerende C (FACC) retroviral vektor på dag 5-10. Patienter modtager transducerede PBSC'er IV over ikke mere end 2 timer på dag 8-10. PBSC-infusioner må ikke gentages mere end hver anden måned i op til 4 forløb i alt.

Patienterne følges månedligt i 3 måneder, hver 3. måned i 9 måneder, hver 6. måned det næste år og derefter årligt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

6

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

  • Fanconis anæmi, komplementeringsgruppe C (FACC) bekræftet ved diepoxybutan- eller mitomycintest OG DNA-analyse, der indikerer FACC-mutationer
  • Patienter med en vægt på mindst 25 kg
  • Ingen akut leukæmi ELLER knoglemarvsaspiration med mere end 10 % blaster
  • Ingen patienter, der vælger knoglemarvstransplantation

--Forudgående/samtidig terapi--

  • Mindst 14 dage siden forudgående behandling for enhver akut viral, bakteriel eller svampeinfektion

--Patientkarakteristika--

  • Præstationsstatus: Karnofsky 40-100 %
  • Hepatisk: SGOT, SGPT og alkalisk fosfatase ikke større end 5 gange øvre grænse for normal (ULN) PT/PTT ikke større end 1,5 gange ULN Serumamylase ikke større end 1,5 gange ULN Bilirubin ikke større end 2,5 mg/dL Triglycerid mindre end 400 mg/dL
  • Nyre: Kreatininclearance større end 50 ml/min
  • Kardiovaskulær: Normal hjertefunktion Ingen iskæmisk hjertesygdom, der kan betragtes som en bedøvelses- eller operativ risiko
  • Lunge: Ingen lungesygdom, der kan betragtes som en bedøvelses- eller operativ risiko Hvilende transkutan iltmætning større end 90 % på rumluft
  • Andet: HIV-negativ Hepatitis B overfladeantigen negativ Ingen underliggende tilstand, der kan udelukke undersøgelsesterapi (f.eks. allergi over for undersøgelsesreagenser)
  • Ingen akut viral, bakteriel eller svampeinfektion Ikke gravid eller ammende Negativ graviditetstest Fertile patienter skal bruge effektiv prævention

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Minnesota

Efterforskere

  • Studiestol: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2000

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2000

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2000

Først opslået (Skøn)

5. juni 2000

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. juni 2005

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2005

Sidst verificeret

1. marts 2001

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner