Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen I pilottitutkimus CD34:llä rikastetusta Fanconin anemiakomplementtiryhmän C geenin transdusoidusta autologisesta perifeerisen veren kantasolusiirrosta potilailla, joilla on Fanconin anemia

torstai 23. kesäkuuta 2005 päivittänyt: University of Minnesota

TAVOITTEET: I. Selvitä Fanconin anemiakomplementaatioryhmän C (FACC) geenin siirtämisen turvallisuus hematopoieettisiin progenitoreihin retrovirusvälitteisen geeninsiirron avulla potilailla, joilla on Fanconin anemia, komplementaatioryhmä C.

II. Määritä siirteen laajuus tämän hoito-ohjelman jälkeen ilman vastaanottajan luuytimen ablaatiota näillä potilailla.

III. Selvitä tämän hoito-ohjelman kyky korjata solufenotyyppi ja parantaa hematopoieettista toimintaa näillä potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PROTOKOLLIN YHTEENVETO: Potilaat saavat filgrastiimia (G-CSF) ihonalaisesti päivittäin päivinä 0–6, minkä jälkeen suoritetaan afereesi perifeerisen veren kantasolujen (PBSC) keräämiseksi päivinä 5–7. PBSC:t prosessoidaan in vitro CD34-solujen rikastamiseksi ja transdusoidaan Fanconin anemiakomplementaatio C (FACC) -retrovirusvektorilla päivinä 5-10. Potilaat saavat transdusoidut PBSC:t IV enintään 2 tunnin aikana päivinä 8-10. PBSC-infuusiot voidaan toistaa korkeintaan 2 kuukauden välein enintään 4 hoitojakson ajan.

Potilaita seurataan kuukausittain 3 kuukauden ajan, 3 kuukauden välein 9 kuukauden ajan, 6 kuukauden välein seuraavan vuoden ajan ja sen jälkeen vuosittain.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

6

Vaihe

  • Vaihe 1

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

PÖYTÄKIRJAN SYÖTTÖPERUSTEET:

--sairauden ominaisuudet--

  • Fanconin anemia, komplementaatioryhmä C (FACC) Varmistettu diepoksibutaani- tai mitomysiinitestillä JA DNA-analyysillä, joka osoittaa FACC-mutaatioita
  • Potilaat, joiden paino on vähintään 25 kg
  • Ei akuuttia leukemiaa TAI luuytimen aspiraatio, jossa on yli 10 % blasteja
  • Ei potilaita, jotka valitsevat luuytimensiirron

--Aiempi/samanaikainen hoito--

  • Vähintään 14 päivää akuutin virus-, bakteeri- tai sieni-infektion aiemmasta hoidosta

--Potilaan ominaisuudet--

  • Suorituskyky: Karnofsky 40-100%
  • Maksa: SGOT, SGPT ja alkalinen fosfataasi enintään 5 kertaa normaalin yläraja (ULN) PT/PTT enintään 1,5 kertaa ULN Seerumin amylaasi enintään 1,5 kertaa ULN Bilirubiini enintään 2,5 mg/dl Triglyseridi alle 400 mg/dl
  • Munuaiset: Kreatiniinipuhdistuma yli 50 ml/min
  • Sydän ja verisuoni: Normaali sydämen toiminta Ei iskeemistä sydänsairautta, jota voitaisiin pitää anestesia- tai leikkausriskinä
  • Keuhko: Ei keuhkosairautta, jota voitaisiin pitää anestesia- tai leikkausriskinä. Lepäävä transkutaaninen happisaturaatio on yli 90 % huoneilmasta
  • Muuta: HIV-negatiivinen Hepatiitti B -pinta-antigeenin negatiivinen Ei taustalla olevaa sairautta, joka voisi estää tutkimushoidon (esim. allergiat tutkimusreagensseille)
  • Ei akuuttia virus-, bakteeri- tai sieni-infektiota Ei raskaana tai imetä Negatiivinen raskaustesti Hedelmällisten potilaiden on käytettävä tehokasta ehkäisyä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Minnesota

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2000

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. kesäkuuta 2000

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 5. kesäkuuta 2000

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 24. kesäkuuta 2005

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 23. kesäkuuta 2005

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. maaliskuuta 2001

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa