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Étude pilote de phase I sur la greffe de cellules souches sanguines périphériques autologues du groupe C de complémentation de l'anémie de Fanconi enrichie en CD34 chez des patients atteints d'anémie de Fanconi

23 juin 2005 mis à jour par: University of Minnesota

OBJECTIFS : I. Déterminer l'innocuité du transfert du gène Fanconi de complémentation du groupe C (FACC) aux progéniteurs hématopoïétiques par transfert de gène à médiation rétrovirale chez les patients atteints d'anémie de Fanconi, groupe de complémentation C.

II. Déterminer l'étendue de la prise de greffe après ce régime de traitement sans ablation préalable de la moelle receveuse chez ces patients.

III. Déterminer la capacité de ce schéma thérapeutique à corriger le phénotype cellulaire et à améliorer la fonction hématopoïétique chez ces patients.

Aperçu de l'étude

Statut

Inconnue

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

APERÇU DU PROTOCOLE : Les patients reçoivent quotidiennement du filgrastim (G-CSF) par voie sous-cutanée les jours 0 à 6, suivis d'une aphérèse pour prélever des cellules souches du sang périphérique (PBSC) les jours 5 à 7. Les PBSC sont traités in vitro pour l'enrichissement en cellules CD34 et transduits avec un vecteur rétroviral de complémentation de l'anémie de Fanconi C (FACC) les jours 5 à 10. Les patients reçoivent des PBSC transduits IV pendant 2 heures maximum les jours 8 à 10. Les perfusions de PBSC peuvent être répétées au maximum tous les 2 mois pour un maximum de 4 cycles au total.

Les patients sont suivis mensuellement pendant 3 mois, tous les 3 mois pendant 9 mois, tous les 6 mois pendant l'année suivante, puis annuellement par la suite.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

6

Phase

  • La phase 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

CRITÈRES D'ENTRÉE DANS LE PROTOCOLE :

--Caractéristiques de la maladie--

  • Anémie de Fanconi, groupe de complémentation C (FACC) Confirmée par un test au diépoxybutane ou à la mitomycine ET une analyse de l'ADN indiquant des mutations FACC
  • Patients pesant au moins 25 kg
  • Pas de leucémie aiguë OU Aspiration de moelle osseuse avec plus de 10 % de blastes
  • Aucun patient qui choisit une greffe de moelle osseuse

--Traitement antérieur/concurrent--

  • Au moins 14 jours depuis un traitement antérieur pour toute infection virale, bactérienne ou fongique aiguë

--Caractéristiques des patients--

  • État des performances : Karnofsky 40-100 %
  • Hépatique : SGOT, SGPT et phosphatase alcaline pas plus de 5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) PT/PTT pas plus de 1,5 fois la LSN Amylase sérique pas plus de 1,5 fois la LSN Bilirubine pas plus de 2,5 mg/dL Triglycérides moins de 400 mg/dL
  • Rénal : clairance de la créatinine supérieure à 50 mL/min
  • Cardiovasculaire : Fonction cardiaque normale Aucune cardiopathie ischémique pouvant être considérée comme un risque anesthésique ou opératoire
  • Pulmonaire : Aucune maladie pulmonaire pouvant être considérée comme un risque anesthésique ou opératoire Saturation transcutanée en oxygène au repos supérieure à 90 % à l'air ambiant
  • Autre : VIH négatif Antigène de surface de l'hépatite B négatif Aucune affection sous-jacente susceptible d'empêcher le traitement de l'étude (par exemple, des allergies aux réactifs de l'étude)
  • Pas d'infection virale, bactérienne ou fongique aiguë Pas enceinte ou allaitante Test de grossesse négatif Les patientes fertiles doivent utiliser une contraception efficace

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Minnesota

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: John E. Wagner, Jr., Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2000

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 juin 2000

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2000

Première publication (Estimation)

5 juin 2000

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 juin 2005

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 juin 2005

Dernière vérification

1 mars 2001

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 199/15107
  • UMN-MT-1997-10
  • UNM-MT-9710

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