同種幹細胞移植による慢性肉芽腫症の治療と標準治療の比較

包含基準

患者が研究に登録される前に、次の条件が満たされている必要があります。

患者の年齢は2歳から17歳まで。最低重量12kg。

DHRにより、gp91 phoxまたはp22 phox欠損を伴う慢性肉芽腫性疾患が証明されました。

少なくとも1回の生命を脅かす感染症の病歴（抗生物質の静脈内療法による治療が必要な感染症と定義）、またはCGDを患い、生命を脅かす感染症の病歴を有する家族がいる。

活動性感染症がないこと。

ドナー選択基準を満たす同意のあるHLA一致血縁ドナーを有する患者（試験患者）、または適格なHLA一致血縁ドナーを持たない患者（対照患者）。 幹細胞移植を受けないことを選択した適格なドナーを持つ患者、または適格だが同意していないドナーを持つ患者は、研究の対照群に登録される場合があります。 対照群に登録され、24 か月の追跡期間を完了した患者は、適格で同意したドナーが得られた場合に移植群に登録することができます。

以下の基準で適切な臓器機能を有する患者:

心臓: 無症候性、または症状がある場合は、安静時の左心室駆出率が 35% を超えている必要があります。

肝臓：SGOTが正常範囲の4倍以内、総ビリルビンが2mg/dL未満。

腎臓: クレアチニン クリアランスが 50 mL/min/1.73m 以上(2)。 正確な 24 時間の採尿ができない患者には、最大年齢調整済み血清クレアチニンが使用されます。 5 歳以下の子供の場合、最大血清クレアチニン (mg/dl) は 0.8 です。 5 歳を超え 10 歳以下の子供の場合、最大血清クレアチニン (mg/dl) は 1.0 です。年齢が 10 歳を超え 15 歳以下の子供の場合、最大血清クレアチニン (mg/dl) は 1.2 です。 15 歳以上の子供の場合、最大血清クレアチニン (mg/dl) は 1.5 です。

肺: DLCO (拡散能) および FEV1 が予測値の 45 パーセントを超えています (ヘモグロビンについて補正)。 肺機能検査ができない未成年者は、呼吸器コンサルタントによって重度の肺機能不全について評価されます。

患者と親から取得した施設のガイドラインに準拠した書面によるインフォームドコンセント/同意。

主任研究者の判断により、移植処置のリスクを著しく高める可能性のある併存する医学的問題がないこと。

除外基準:

以下の条件のいずれかが発生した場合、患者はこのプロトコルに参加できなくなります。

妊娠中または授乳中の女性患者。

0 ～ 10 歳の Lansky スケールで ECOG パフォーマンス ステータスが 2 パーセント以上、または 50 パーセント未満。

感染症の過剰なリスクと抗レトロウイルス薬の神経毒性による HIV の血清陽性。

進行性感染および/または臓器損傷による急速な悪化の証拠。

5年以内に再発または進行する可能性のある悪性疾患。

ドナーの選択:

ドナーは、G-CSFの投与および末梢血幹細胞の提供に適している必要があります（血球数が正常、血圧が正常、脳卒中の既往歴がない、重度の心臓病の既往がない、体重が12kgを超える）。

患者に関連しており、HLA-A、B、および DRB1 対立遺伝子の HLA 表現型が患者と同一である。 適合性は、クラス I については血清学によって、クラス II 抗原については DNA タイピングによって最低限評価されます。

女性の X 連鎖 CGD キャリアは、30 パーセントを超える正常な好中球を持っていなければなりません。

ドナーが未成年の兄弟である場合、その兄弟は最年長の適格な兄弟であり、成人の兄弟はドナーの資格がありません。

ドナーからの書面によるインフォームドコンセント。 未成年のドナーは、参加の意思を決定するための同意プロセスの前に、ソーシャルワーカー、心理学者、または精神科医によって評価されます。 参加の意思が確認された場合は、成人の親または法定後見人からインフォームドコンセントを取得します。 理解と自発的な参加を評価する第三者の立ち会いのもと、未成年の寄付者から十分な情報に基づく同意が得られます。