古典的な乳児ポンペ病の治療における組換えヒト酸α-グルコシダーゼの安全性と有効性
2014年11月12日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
古典的乳児ポンペ病の交差反応性免疫学的物質陽性患者における組換えヒト酸アルファ-グルコシダーゼ（rhGAA）の安全性と有効性の前向き多国籍、多施設、臨床試験
ポンペ病は、酸性アルファグルコシダーゼ (GAA) と呼ばれる体内の重要な酵素の欠乏によって引き起こされます。
通常、GAA は、リソソームと呼ばれる特殊な構造内のグリコーゲン (糖の貯蔵形態) を分解するために体の細胞によって使用されます。
ポンペ病（古典的乳児ポンペ病と呼ばれる）の重症例の乳児では、過度の量のグリコーゲンが蓄積し、さまざまな組織、特に心臓、骨格筋、肝臓に蓄えられ、正常な機能が妨げられます。
この研究は、ポンペ病の潜在的な酵素補充療法としての組換えヒト酸α-グルコシダーゼ（rhGAA）の安全性と有効性を評価するために実施されています。
古典的乳児ポンペ病と診断され、体内に存在する天然の GAA 酵素が少量ではあるが不活性な量である患者 (交差反応性免疫学的物質陽性または「CRIM (+)」患者と呼ばれる) が研究されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学
8
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 古典的乳児ポンペ病の臨床診断
- 内因性GAA活性 < 1.0%
- 心肥大
- 心筋症
- クリム (+)
- 広範な臨床評価を必要とする臨床プロトコルに準拠する能力
除外基準:
- 呼吸不全
- 心不全
- 重大な先天異常
- 生存率を低下させる可能性のあるその他の病状
- クリム (-)
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2001年5月1日
研究の完了 (実際)
2002年9月1日
試験登録日
最初に提出
2001年10月31日
QC基準を満たした最初の提出物
2001年10月31日
最初の投稿 (見積もり)
2001年11月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年11月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年11月12日
最終確認日
2014年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGLU-001-00
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