Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van recombinant humaan zuur alfa-glucosidase bij de behandeling van de klassieke infantiele ziekte van Pompe

12 november 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een prospectief multinationaal, multicenter, klinisch onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van recombinant humaan zure alfa-glucosidase (rhGAA) bij kruisreagerende immunologisch materiaal-positieve patiënten met de klassieke infantiele ziekte van Pompe

De ziekte van Pompe wordt veroorzaakt door een tekort aan een essentieel enzym in het lichaam, zure alfaglucosidase (GAA) genaamd. Normaal gesproken wordt GAA door de lichaamscellen gebruikt om glycogeen (een opgeslagen vorm van suiker) af te breken in gespecialiseerde structuren die lysosomen worden genoemd. Bij zuigelingen met ernstige gevallen van de ziekte van Pompe (de klassieke infantiele ziekte van Pompe), hoopt zich een overmatige hoeveelheid glycogeen op en wordt het opgeslagen in verschillende weefsels, met name het hart, de skeletspieren en de lever, waardoor ze niet normaal kunnen functioneren. Deze studie wordt uitgevoerd om de veiligheid en effectiviteit van recombinant humaan zuur alfa-glucosidase (rhGAA) als mogelijke enzymvervangende therapie voor de ziekte van Pompe te evalueren. Patiënten gediagnosticeerd met de klassieke infantiele ziekte van Pompe die een kleine, maar inactieve hoeveelheid natuurlijk GAA-enzym in hun lichaam hebben (genaamd Cross-Reacting Immunologic Material-Positive of "CRIM (+)" patiënten), zullen worden bestudeerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving

8

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Klinische diagnose van de klassieke infantiele ziekte van Pompe
  • endogene GAA-activiteit < 1,0%
  • cardiomegalie
  • cardiomyopathie
  • KRIM (+)
  • het vermogen om te voldoen aan het klinische protocol dat uitgebreide klinische evaluaties vereist

Uitsluitingscriteria:

  • respiratoire insufficiëntie
  • hartfalen
  • ernstige aangeboren afwijking
  • elke andere medische aandoening die de overleving mogelijk zou kunnen verminderen
  • KRIM (-)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2001

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2002

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2001

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 oktober 2001

Eerst geplaatst (Schatting)

1 november 2001

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

13 november 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 november 2014

Laatst geverifieerd

1 november 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGLU-001-00

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren