고전적인 영아 폼페병 치료에서 재조합 인간 산 알파-글루코시다아제의 안전성 및 효능
2014년 11월 12일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
고전적 영아 폼페병을 앓고 있는 면역학적 물질 양성 환자에서 재조합 인간 산 알파-글루코시다아제(rhGAA)의 안전성과 효능에 대한 전향적 다국적, 다기관, 임상 시험
폼페병은 산성 알파 글루코시다제(GAA)라고 하는 신체의 중요한 효소 결핍으로 인해 발생합니다.
일반적으로 GAA는 신체의 세포에서 리소좀이라는 특수 구조 내에서 글리코겐(저장된 설탕 형태)을 분해하는 데 사용됩니다.
중증의 폼페병(고전적 유아 폼페병이라고 함)이 있는 영아의 경우 과도한 양의 글리코겐이 축적되어 다양한 조직, 특히 심장, 골격근 및 간에 저장되어 정상 기능을 방해합니다.
이 연구는 폼페병에 대한 잠재적인 효소 대체 요법으로서 재조합 인간 산 알파-글루코시다아제(rhGAA)의 안전성과 유효성을 평가하기 위해 수행되었습니다.
소량이지만 비활성인 양의 천연 GAA 효소가 몸에 존재하는 고전적 영아 폼페병 진단을 받은 환자(교차 반응 면역 물질 양성 또는 "CRIM(+)" 환자라고 함)가 연구될 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록
8
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 고전적 영아 폼페병의 임상적 진단
- 내인성 GAA 활동 < 1.0%
- 심비대증
- 심근병증
- 크림 (+)
- 광범위한 임상 평가가 필요한 임상 프로토콜을 준수하는 능력
제외 기준:
- 호흡 부전
- 심부전
- 주요 선천성 기형
- 잠재적으로 생존을 감소시킬 수 있는 다른 의학적 상태
- 크림 (-)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2001년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2002년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2001년 10월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2001년 10월 31일
처음 게시됨 (추정)
2001년 11월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 11월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 11월 12일
마지막으로 확인됨
2014년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU-001-00
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