Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost rekombinantní lidské kyselé alfa-glukosidázy v léčbě klasické dětské Pompeho choroby

12. listopadu 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektivní nadnárodní, multicentrická klinická studie bezpečnosti a účinnosti rekombinantní lidské kyselé alfa-glukosidázy (rhGAA) u pacientů s pozitivním imunologickým materiálem se zkříženou reakcí s klasickou infantilní Pompeho chorobou

Pompeho nemoc je způsobena nedostatkem kritického enzymu v těle zvaného kyselá alfa glukosidáza (GAA). Normálně GAA využívají tělesné buňky k rozkladu glykogenu (uložené formy cukru) ve specializovaných strukturách zvaných lysozomy. U kojenců s těžkými případy Pompeho choroby (tzv. klasická dětská Pompeho choroba) se nadměrné množství glykogenu hromadí a ukládá v různých tkáních, zejména srdci, kosterním svalstvu a játrech, což brání jejich normální funkci. Tato studie se provádí za účelem vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti rekombinantní lidské kyselé alfa-glukosidázy (rhGAA) jako potenciální enzymatické substituční terapie Pompeho choroby. Budou studováni pacienti s diagnostikovanou klasickou dětskou Pompeho chorobou, kteří mají v těle malé, ale neaktivní množství přirozeného enzymu GAA (nazývaní zkříženě reagující imunologický materiál-pozitivní neboli pacienti „CRIM (+)“).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis

8

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Klinická diagnostika klasické dětské Pompeho choroby
  • endogenní aktivita GAA < 1,0 %
  • kardiomegalie
  • kardiomyopatie
  • CRIM (+)
  • schopnost vyhovět klinickému protokolu, což bude vyžadovat rozsáhlá klinická hodnocení

Kritéria vyloučení:

  • respirační insuficience
  • srdeční selhání
  • velká vrozená abnormalita
  • jakýkoli jiný zdravotní stav, který by mohl potenciálně snížit přežití
  • CRIM (-)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2001

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2002

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. října 2001

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2001

První zveřejněno (Odhad)

1. listopadu 2001

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

13. listopadu 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. listopadu 2014

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU-001-00

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit