Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność rekombinowanej ludzkiej alfa-glukozydazy kwasowej w leczeniu klasycznej dziecięcej choroby Pompego

12 listopada 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Prospektywne międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie kliniczne bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanej ludzkiej alfa-glukozydazy kwasowej (rhGAA) u pacjentów z reakcją krzyżową z dodatnim materiałem immunologicznym z klasyczną dziecięcą chorobą Pompego

Choroba Pompego jest spowodowana niedoborem kluczowego enzymu w organizmie, zwanego kwaśną alfa-glukozydazą (GAA). Zwykle GAA jest używany przez komórki organizmu do rozkładania glikogenu (przechowywanej formy cukru) w wyspecjalizowanych strukturach zwanych lizosomami. U niemowląt z ciężkimi postaciami choroby Pompego (zwanej klasyczną dziecięcą chorobą Pompego) gromadzi się nadmierna ilość glikogenu, który jest magazynowany w różnych tkankach, zwłaszcza w sercu, mięśniach szkieletowych i wątrobie, co uniemożliwia ich normalne funkcjonowanie. Niniejsze badanie jest prowadzone w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanej ludzkiej kwaśnej alfa-glukozydazy (rhGAA) jako potencjalnej enzymatycznej terapii zastępczej w chorobie Pompego. Pacjenci, u których zdiagnozowano klasyczną dziecięcą chorobę Pompego, którzy mają niewielką, ale nieaktywną ilość naturalnego enzymu GAA obecnego w ich ciałach (tzw. pacjenci reagujący krzyżowo z dodatnim materiałem immunologicznym lub „CRIM (+)”), będą badani.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

8

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie kliniczne klasycznej dziecięcej choroby Pompego
  • endogenna aktywność GAA < 1,0%
  • kardiomegalia
  • kardiomiopatia
  • KRIM (+)
  • zdolność do przestrzegania protokołu klinicznego, który będzie wymagał szeroko zakrojonych ocen klinicznych

Kryteria wyłączenia:

  • niewydolność oddechowa
  • Zawał serca
  • duża wada wrodzona
  • jakikolwiek inny stan chorobowy, który może potencjalnie zmniejszyć przeżycie
  • KREM (-)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2001

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2002

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2001

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2001

Pierwszy wysłany (Oszacować)

1 listopada 2001

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

13 listopada 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 listopada 2014

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU-001-00

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj