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Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinanter humaner saurer Alpha-Glucosidase bei der Behandlung der klassischen infantilen Pompe-Krankheit

12. November 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine prospektive multinationale, multizentrische, klinische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinanter humaner saurer Alpha-Glucosidase (rhGAA) bei kreuzreagierenden immunologischen Material-positiven Patienten mit klassischer infantiler Pompe-Krankheit

Morbus Pompe wird durch einen Mangel an einem lebenswichtigen Enzym namens saure Alpha-Glucosidase (GAA) im Körper verursacht. Normalerweise wird GAA von den Körperzellen verwendet, um Glykogen (eine gespeicherte Form von Zucker) innerhalb spezialisierter Strukturen, die Lysosomen genannt werden, abzubauen. Bei Säuglingen mit schweren Fällen von Morbus Pompe (als klassischer infantiler Morbus Pompe bezeichnet) sammelt sich eine übermäßige Menge an Glykogen an und wird in verschiedenen Geweben, insbesondere Herz, Skelettmuskel und Leber, gespeichert, was deren normale Funktion verhindert. Diese Studie wird durchgeführt, um die Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinanter humaner saurer Alpha-Glucosidase (rhGAA) als potenzielle Enzymersatztherapie für Morbus Pompe zu bewerten. Patienten mit diagnostizierter klassischer infantiler Pompe-Krankheit, die eine kleine, aber inaktive Menge des natürlichen GAA-Enzyms in ihrem Körper aufweisen (sogenannte kreuzreagierende immunologische Material-positive oder „CRIM (+)“-Patienten), werden untersucht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Diagnose des klassischen infantilen Morbus Pompe
  • endogene GAA-Aktivität < 1,0 %
  • Kardiomegalie
  • Kardiomyopathie
  • CRIM (+)
  • Fähigkeit zur Einhaltung des klinischen Protokolls, das umfangreiche klinische Bewertungen erfordert

Ausschlusskriterien:

  • respiratorische Insuffizienz
  • Herzversagen
  • große angeborene Anomalie
  • jeder andere medizinische Zustand, der möglicherweise das Überleben beeinträchtigen könnte
  • KRIMINALITÄT (-)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Mai 2001

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2002

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. Oktober 2001

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2001

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. November 2001

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

13. November 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. November 2014

Zuletzt verifiziert

1. November 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU-001-00

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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