Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ihmisen rekombinantin happo-alfa-glukosidaasin turvallisuus ja tehokkuus klassisen infantiilin Pompen taudin hoidossa

keskiviikko 12. marraskuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Tuleva monikansallinen, monikeskus, kliininen tutkimus ihmisen rekombinantin happo-alfa-glukosidaasin (rhGAA) turvallisuudesta ja tehokkuudesta ristiinreagoivissa immunologisen materiaalin positiivisissa potilaissa, joilla on klassinen infantiili Pompe-tauti

Pompen tauti johtuu kriittisen entsyymin, happaman alfaglukosidaasin (GAA) puutteesta kehossa. Normaalisti kehon solut käyttävät GAA:ta hajottamaan glykogeenia (varastoitunut sokerimuoto) erityisissä rakenteissa, joita kutsutaan lysosomeiksi. Imeväisille, joilla on vakavia Pompen tautitapauksia (kutsutaan nimellä klassinen infantiili Pompen tauti), liiallinen määrä glykogeenia kerääntyy ja varastoituu eri kudoksiin, erityisesti sydämeen, luustolihakseen ja maksaan, mikä estää heidän normaalia toimintaansa. Tässä tutkimuksessa arvioidaan ihmisen rekombinantin happaman alfaglukosidaasin (rhGAA) turvallisuutta ja tehokkuutta mahdollisena entsyymikorvaushoitona Pompen taudissa. Potilaita, joilla on diagnosoitu klassinen infantiili Pompen tauti, joiden elimistössä on pieni, mutta inaktiivinen määrä luonnollista GAA-entsyymiä (kutsutaan ristiinreagoivien immunologisten materiaalien positiivisiksi tai "CRIM (+)" -potilaiksi), tutkitaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Klassisen infantiilin Pompen taudin kliininen diagnoosi
  • endogeeninen GAA-aktiivisuus < 1,0 %
  • kardiomegalia
  • kardiomyopatia
  • CRIM (+)
  • kyky noudattaa kliinistä protokollaa, mikä edellyttää laajoja kliinisiä arviointeja

Poissulkemiskriteerit:

  • hengitysvajaus
  • sydämen vajaatoiminta
  • merkittävä synnynnäinen poikkeavuus
  • mikä tahansa muu sairaus, joka voi mahdollisesti vähentää eloonjäämistä
  • CRIM (-)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. toukokuuta 2001

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. syyskuuta 2002

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 31. lokakuuta 2001

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 31. lokakuuta 2001

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 1. marraskuuta 2001

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 13. marraskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 12. marraskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGLU-001-00

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa