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Innocuité et efficacité de l'alpha-glucosidase acide humaine recombinante dans le traitement de la maladie de Pompe infantile classique

12 novembre 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Un essai clinique multinational, multicentrique et prospectif sur l'innocuité et l'efficacité de l'alpha-glucosidase acide humaine recombinante (rhGAA) chez des patients présentant des réactions croisées avec un matériel immunologique positif atteints de la maladie de Pompe infantile classique

La maladie de Pompe est causée par une déficience d'une enzyme critique dans le corps appelée alpha glucosidase acide (GAA). Normalement, le GAA est utilisé par les cellules du corps pour décomposer le glycogène (une forme stockée de sucre) dans des structures spécialisées appelées lysosomes. Chez les nourrissons atteints de cas graves de la maladie de Pompe (appelée maladie de Pompe infantile classique), une quantité excessive de glycogène s'accumule et est stockée dans divers tissus, en particulier le cœur, les muscles squelettiques et le foie, ce qui empêche leur fonctionnement normal. Cette étude est menée pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'alpha-glucosidase acide humaine recombinante (rhGAA) en tant qu'enzymothérapie substitutive potentielle pour la maladie de Pompe. Les patients diagnostiqués avec la maladie de Pompe infantile classique qui ont une petite quantité, mais inactive, d'enzyme GAA naturelle présente dans leur corps (appelés patients à réaction croisée avec un matériau immunologique positif ou "CRIM (+)") seront étudiés.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic clinique de la maladie de Pompe infantile classique
  • activité GAA endogène < 1,0 %
  • cardiomégalie
  • cardiomyopathie
  • CRIM (+)
  • capacité à se conformer au protocole clinique qui nécessitera des évaluations cliniques approfondies

Critère d'exclusion:

  • insuffisance respiratoire
  • insuffisance cardiaque
  • anomalie congénitale majeure
  • toute autre condition médicale qui pourrait potentiellement diminuer la survie
  • CRIM (-)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2001

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2002

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 octobre 2001

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

31 octobre 2001

Première publication (Estimation)

1 novembre 2001

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

13 novembre 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 novembre 2014

Dernière vérification

1 novembre 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU-001-00

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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