ステロイド治療を受けたデュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるコエンザイム Q10 の非盲検パイロット研究

被験者の包含基準

1. 対象年齢：5～11歳
2. 歩行者

3. DMD の診断は、以下の少なくとも 1 つによって確認されます。

   • 年長の男性近親者における典型的なデュシェンヌ型筋ジストロフィーの家族歴が陽性（5歳までに発症、12歳までに車椅子生活） また
   • 完全なジストロフィン欠乏症を示すジストロフィン免疫蛍光および/または免疫ブロット、および典型的なデュシェンヌ型ジストロフィーと一致する臨床像 OR
   • ジストロフィンの中央桿体ドメイン (エクソン 25 ～ 60) で遺伝子欠失検査陽性 (1 つまたは複数のエクソン欠損) であり、読み取りフレームは「フレーム外」と予測でき、臨床像は典型的なデュシェンヌ型ジストロフィーと一致します。
4. グルココルチコステロイドについて：子供は、臨床試験開始前の過去6か月間、任意のスケジュール（毎日、1日おき、10日間オン、10日間オフ、または週2回）で、プレドニゾンまたはデフラザコートを一定量投与する必要があります。 研究中にステロイドの投与量またはスケジュールを変更することはできません。
5. -MRCスコアまたは臨床機能評価による筋力低下の証拠
6. 最初の評価スコアの 10% 以内の再現可能な反復 QMT 上腕二頭筋スコアを提供する機能。
7. 錠剤を飲み込む能力

対象除外基準

1. 上記の診断選択基準の 1 つまたは複数を達成できない。
2. 症候性 DMD キャリア
3. コエンザイムQ10の以前（6か月以内）または現在の使用（DMDまたはその他の疾患用）
4. カルニチン、他のアミノ酸、クレアチン、グルタミン、または過去 3 か月以内の漢方薬の使用。
5. -重大な付随疾患の病歴または腎機能または肝機能の重大な障害。