Um estudo piloto aberto da coenzima Q10 na distrofia muscular de Duchenne tratada com esteroides

Critérios de Inclusão de Assunto

1. Idade: 5 - 11 anos
2. Ambulante

3. Diagnóstico de DMD confirmado por pelo menos um dos seguintes:

   • História familiar ligada ao X positiva para distrofia muscular de Duchenne típica em parentes mais velhos do sexo masculino (início aos 5 anos de idade, cadeira de rodas aos 12 anos de idade). OU
   • Imunofluorescência para distrofina e/ou imunoblot mostrando deficiência completa de distrofina e quadro clínico consistente com distrofia de Duchenne típica OU
   • Teste de deleção de gene positivo (ausência de um ou mais exons) no domínio central da haste (exons 25-60) da distrofina, onde o quadro de leitura pode ser previsto como 'fora do quadro' e quadro clínico consistente com distrofia de Duchenne típica.
4. Em Glucocorticosteróides: As crianças devem estar em uma dose constante de prednisona ou deflazacort, em qualquer horário (diariamente, dias alternados, 10 dias, 10 dias de folga ou duas vezes por semana), nos últimos 6 meses antes de iniciar o ensaio clínico. A dose de esteróide ou cronograma não pode ser alterada durante o estudo.
5. Evidência de fraqueza muscular por pontuação MRC ou avaliação funcional clínica
6. Capacidade de fornecer pontuação de bíceps QMT repetida reprodutível dentro de 10% da pontuação da primeira avaliação.
7. Capacidade de engolir comprimidos

Critérios de Exclusão de Assunto

1. Falha em atingir um ou mais dos critérios diagnósticos de inclusão citados acima.
2. Portador sintomático de DMD
3. Uso anterior (6 meses ou menos) ou atual de Coenzima Q10 (para DMD ou qualquer outra doença)
4. Uso de carnitina, outros aminoácidos, creatina, glutamina ou qualquer fitoterápico nos últimos 3 meses.
5. História de doença concomitante significativa ou comprometimento significativo da função renal ou hepática.