Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin pilottitutkimus koentsyymi Q10:stä steroidihoidetussa Duchennen lihasdystrofiassa

maanantai 15. marraskuuta 2010 päivittänyt: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Tämä tutkimus auttaa määrittämään ravintolisän koentsyymi Q10 turvallisuuden ja tehon, kun se lisätään steroideihin Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoon. Tähän tutkimukseen osallistuvien poikien, joilla on DMD, tulee käyttää vakaata steroidiannosta vähintään kuuden kuukauden ajan, ja heidän tulee pysyä tavanomaisessa annoksessaan koko tutkimuksen ajan. He suorittavat kaksi seulontakäyntiä viikon sisällä, ja jos ilmoittautuvat, heidän vahvuutensa testataan kuukausittain kolmen kuukauden ajan ennen koentsyymi Q10 -hoidon aloittamista. Kun koentsyymi Q10 -hoito aloitetaan, osallistujien vahvuus testataan kuukausittain kuuden kuukauden ajan. Kuuden kuukauden hoitojakson jälkeen osallistujille annetaan mahdollisuus jatkaa koentsyymi Q10:tä, kunnes tutkimus on valmis.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen

15

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University-St. Louis

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Aiheen sisällyttämiskriteerit

  1. Ikä: 5-11 vuotta vanha
  2. Ambulanssi

  3. DMD-diagnoosin vahvistaa ainakin yksi seuraavista:

    • Positiivinen X-liittynyt suvussa tyypillinen Duchennen lihasdystrofia vanhemmilla miessukulaisilla (alkaa 5-vuotiaana, pyörätuoliin 12-vuotiaana) TAI
    • Dystrofiini-immunofluoresenssi ja/tai immunoblotti, jossa on täydellinen dystrofiinin puutos ja kliininen kuva, joka vastaa tyypillistä Duchennen dystrofiaa TAI
    • Geenideleetiotesti positiivinen (puuttuu yksi tai useampi eksoni) dystrofiinin keskussauvadomeenissa (eksonit 25-60), jossa lukukehys voidaan ennustaa "kehyksen ulkopuoliseksi" ja kliininen kuva vastaa tyypillistä Duchennen dystrofiaa.
  4. Glukokortikosteroidit: Lasten on saatava tasainen annos prednisonia tai deflatsakortia millä tahansa aikataululla (päivittäin, vuorotellen, 10 päivää, 10 vapaapäivää tai kahdesti viikossa) viimeisen 6 kuukauden ajan ennen kliinisen tutkimuksen aloittamista. Steroidiannosta tai aikataulua ei voida muuttaa tutkimuksen aikana.
  5. Todisteet lihasheikkoudesta MRC-pisteiden tai kliinisen toiminnallisen arvioinnin perusteella
  6. Kyky tarjota toistettava toistuva QMT bicep -pistemäärä 10 %:n sisällä ensimmäisestä arviointipisteestä.
  7. Kyky niellä tabletteja

Aiheen poissulkemiskriteerit

  1. Yhtä tai useampaa edellä mainituista diagnostisista sisällyttämiskriteereistä ei saavuteta.
  2. Oireellinen DMD-kantaja
  3. Koentsyymi Q10:n aikaisempi (6 kuukautta tai vähemmän) tai nykyinen käyttö (DMD:n tai minkä tahansa muun sairauden hoitoon)
  4. karnitiinin, muiden aminohappojen, kreatiinin, glutamiinin tai muiden kasviperäisten lääkkeiden käyttö viimeisen 3 kuukauden aikana.
  5. Merkittävä samanaikainen sairaus tai merkittävä munuaisten tai maksan vajaatoiminta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. syyskuuta 2001

Opintojen valmistuminen

Lauantai 1. tammikuuta 2005

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 8. huhtikuuta 2002

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. huhtikuuta 2002

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 9. huhtikuuta 2002

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Tiistai 16. marraskuuta 2010

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. marraskuuta 2010

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. marraskuuta 2010

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CNMC0301

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa