Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label pilotundersøgelse af coenzym Q10 i steroidbehandlet Duchenne muskeldystrofi

15. november 2010 opdateret af: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Denne undersøgelse vil hjælpe med at bestemme sikkerheden og effektiviteten af ​​kosttilskuddet Coenzym Q10, når det tilføjes til steroider som en behandling for Duchennes muskeldystrofi (DMD). Drenge med DMD, som er inkluderet i denne undersøgelse, skal have en stabil dosis af steroider i mindst seks måneder og vil forblive på deres sædvanlige dosis gennem hele undersøgelsen. De vil gennemføre to screeningsbesøg inden for en uges periode, og hvis de er tilmeldt, vil de få testet deres styrke hver måned i tre måneder, før de begynder behandling med Coenzym Q10. Når Coenzym Q10-behandlingen er startet, vil deltagerne få testet deres styrke hver måned i seks måneder. Efter den seks måneder lange behandlingsperiode vil deltagerne få mulighed for at forblive på Coenzym Q10, indtil undersøgelsen er afsluttet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding

15

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University-St. Louis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier for emnet

  1. Alder: 5-11 år
  2. Ambulant

  3. Diagnose af DMD bekræftet af mindst én af følgende:

    • Positiv X-forbundet familiehistorie for typisk Duchenne muskeldystrofi hos ældre mandlige slægtninge (debut ved 5 års alderen, kørestolsbundet ved 12 års alderen) ELLER
    • Dystrofinimmunfluorescens og/eller immunblot, der viser fuldstændig dystrofinmangel og klinisk billede i overensstemmelse med typisk Duchenne-dystrofi ELLER
    • Gendeletionstest positiv (mangler en eller flere exoner) i det centrale stav-domæne (exon 25-60) af dystrofin, hvor læserammen kan forudsiges som 'uden for rammen', og klinisk billede stemmer overens med typisk Duchenne-dystrofi.
  4. På glukokortikosteroider: Børn skal have en konstant dosis af prednison eller deflazacort på et hvilket som helst tidspunkt (dagligt, skiftende dage, 10 dage på, 10 fridage eller to gange om ugen) i de sidste 6 måneder, før det kliniske forsøg påbegyndes. Dosis af steroid eller tidsplan kan ikke ændres under undersøgelsen.
  5. Bevis på muskelsvaghed ved MRC-score eller klinisk funktionel evaluering
  6. Evne til at give reproducerbar gentagen QMT biceps score inden for 10 % af første vurderingsscore.
  7. Evne til at sluge tabletter

Eksklusionskriterier for emner

  1. Manglende opnåelse af et eller flere af de diagnostiske inklusionskriterier citeret ovenfor.
  2. Symptomatisk DMD-bærer
  3. Tidligere (6 måneder eller mindre) eller nuværende brug af Coenzym Q10 (til DMD eller enhver anden sygdom)
  4. Brug af carnitin, andre aminosyrer, kreatin, glutamin eller andre naturlægemidler inden for de sidste 3 måneder.
  5. Anamnese med betydelig samtidig sygdom eller betydelig svækkelse af nyre- eller leverfunktion.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2001

Studieafslutning

1. januar 2005

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2002

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2002

Først opslået (Skøn)

9. april 2002

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

16. november 2010

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. november 2010

Sidst verificeret

1. november 2010

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CNMC0301

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner