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Une étude pilote ouverte sur la coenzyme Q10 dans la dystrophie musculaire de Duchenne traitée aux stéroïdes

15 novembre 2010 mis à jour par: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Cette étude aidera à déterminer l'innocuité et l'efficacité du complément nutritionnel Coenzyme Q10 lorsqu'il est ajouté à des stéroïdes dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les garçons atteints de DMD qui participent à cette étude devront recevoir une dose stable de stéroïdes pendant au moins six mois et conserveront leur dose habituelle tout au long de l'étude. Ils effectueront deux visites de dépistage au cours d'une période d'une semaine et, s'ils sont inscrits, leur force sera testée tous les mois pendant trois mois avant de commencer le traitement avec la coenzyme Q10. Une fois la thérapie au coenzyme Q10 commencée, les participants verront leur force testée mensuellement pendant six mois. Après la période de traitement de six mois, les participants auront la possibilité de rester sous coenzyme Q10 jusqu'à la fin de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription

15

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University-St. Louis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critères d'inclusion des sujets

  1. Âge : 5 - 11 ans
  2. Ambulant

  3. Diagnostic de DMD confirmé par au moins un des éléments suivants :

    • Antécédents familiaux positifs liés à l'X pour la dystrophie musculaire de Duchenne typique chez des parents masculins plus âgés (apparition à l'âge de 5 ans, en fauteuil roulant à l'âge de 12 ans) OU
    • Immunofluorescence de la dystrophine et/ou immunotransfert montrant un déficit complet en dystrophine et un tableau clinique compatible avec la dystrophie de Duchenne typique OU
    • Test de délétion génique positif (il manque un ou plusieurs exons) dans le domaine de la tige centrale (exons 25-60) de la dystrophine, où le cadre de lecture peut être prédit comme « hors cadre », et le tableau clinique correspond à la dystrophie de Duchenne typique.
  4. Sous glucocorticostéroïdes : les enfants doivent recevoir une dose constante de prednisone ou de déflazacort, selon n'importe quel schéma (quotidien, jours sur deux, 10 jours de marche, 10 jours de congé ou deux fois par semaine), pendant les 6 derniers mois avant le début de l'essai clinique. La dose de stéroïde ou le calendrier ne peuvent pas être modifiés pendant l'étude.
  5. Preuve de faiblesse musculaire par score MRC ou évaluation fonctionnelle clinique
  6. Capacité à fournir un score de biceps QMT répété reproductible dans les 10 % du premier score d'évaluation.
  7. Capacité à avaler des comprimés

Critères d'exclusion de sujet

  1. Échec à atteindre un ou plusieurs des critères d'inclusion diagnostiques cités ci-dessus.
  2. Porteur symptomatique de la DMD
  3. Utilisation antérieure (6 mois ou moins) ou actuelle de coenzyme Q10 (pour la DMD ou toute autre maladie)
  4. Utilisation de carnitine, d'autres acides aminés, de créatine, de glutamine ou de tout médicament à base de plantes au cours des 3 derniers mois.
  5. Antécédents de maladie concomitante importante ou d'altération importante de la fonction rénale ou hépatique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2001

Achèvement de l'étude

1 janvier 2005

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 avril 2002

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2002

Première publication (Estimation)

9 avril 2002

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

16 novembre 2010

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 novembre 2010

Dernière vérification

1 novembre 2010

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CNMC0301

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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