Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie pilotażowe koenzymu Q10 w leczonej steroidami dystrofii mięśniowej Duchenne'a

15 listopada 2010 zaktualizowane przez: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Badanie to pomoże określić bezpieczeństwo i skuteczność suplementu diety koenzymu Q10 dodawanego do sterydów w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Chłopcy z DMD, którzy zostali włączeni do tego badania, powinni otrzymywać stałą dawkę sterydów przez co najmniej sześć miesięcy i pozostaną na zwykłej dawce przez cały czas trwania badania. Przejdą dwie wizyty przesiewowe w ciągu jednego tygodnia, a jeśli zostaną zapisani, będą poddawani comiesięcznym testom siły przez trzy miesiące przed rozpoczęciem terapii koenzymem Q10. Po rozpoczęciu terapii koenzymem Q10 uczestnicy będą poddawani testom siły co miesiąc przez sześć miesięcy. Po sześciomiesięcznym okresie leczenia uczestnicy będą mieli możliwość pozostania na koenzymie Q10 do czasu zakończenia badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University-St. Louis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria włączenia przedmiotu

  1. Wiek: 5 - 11 lat
  2. Ambulatoryjny

  3. Diagnoza DMD potwierdzona przez co najmniej jedno z poniższych:

    • Pozytywny wywiad rodzinny sprzężony z chromosomem X dla typowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a u starszych krewnych płci męskiej (początek w wieku 5 lat, przykuty do wózka inwalidzkiego w wieku 12 lat) LUB
    • Immunofluorescencja dystrofiny i/lub immunoblot wykazujące całkowity niedobór dystrofiny i obraz kliniczny zgodny z typową dystrofią Duchenne'a LUB
    • Pozytywny test delecji genu (brak jednego lub więcej eksonów) w domenie pręcików centralnych (eksony 25-60) dystrofiny, gdzie ramkę odczytu można przewidzieć jako „poza ramką”, a obraz kliniczny zgodny z typową dystrofią Duchenne'a.
  4. O glikokortykosteroidach: Dzieci muszą otrzymywać stałą dawkę prednizonu lub deflazakortu według dowolnego schematu (codziennie, co drugi dzień, 10 dni stosowania, 10 dni przerwy lub dwa razy w tygodniu) przez ostatnie 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania klinicznego. W trakcie badania nie można zmieniać dawki steroidu ani harmonogramu.
  5. Dowody osłabienia mięśni na podstawie wyniku MRC lub klinicznej oceny funkcjonalnej
  6. Zdolność do zapewnienia powtarzalnego wyniku QMT bicepsa w granicach 10% pierwszego wyniku oceny.
  7. Zdolność do połykania tabletek

Kryteria wykluczenia podmiotu

  1. Niespełnienie jednego lub więcej kryteriów diagnostycznych wymienionych powyżej.
  2. Objawowy nosiciel DMD
  3. Wcześniejsze (6 miesięcy lub mniej) lub obecne stosowanie koenzymu Q10 (w przypadku DMD lub jakiejkolwiek innej choroby)
  4. Stosowanie karnityny, innych aminokwasów, kreatyny, glutaminy lub jakichkolwiek leków ziołowych w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  5. Znaczące współistniejące choroby w wywiadzie lub znaczne upośledzenie czynności nerek lub wątroby.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2001

Ukończenie studiów

1 stycznia 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2002

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2002

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 kwietnia 2002

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

16 listopada 2010

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 listopada 2010

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2010

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CNMC0301

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj