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Eine Open-Label-Pilotstudie zu Coenzym Q10 bei Steroid-behandelter Duchenne-Muskeldystrophie

15. November 2010 aktualisiert von: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Diese Studie wird dazu beitragen, die Sicherheit und Wirksamkeit des Nahrungsergänzungsmittels Coenzym Q10 bei Zugabe zu Steroiden zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bestimmen. Jungen mit DMD, die in diese Studie aufgenommen werden, sollten mindestens sechs Monate lang eine stabile Steroiddosis erhalten und während der gesamten Studie ihre übliche Dosis beibehalten. Sie werden innerhalb von einer Woche zwei Screening-Besuche absolvieren, und wenn sie sich anmelden, wird ihre Stärke drei Monate lang monatlich getestet, bevor sie mit der Therapie mit Coenzym Q10 beginnen. Sobald die Coenzym Q10-Therapie begonnen hat, werden die Teilnehmer sechs Monate lang monatlich auf ihre Kraft getestet. Nach der sechsmonatigen Behandlungsdauer haben die Teilnehmer die Möglichkeit, Coenzym Q10 bis zum Abschluss der Studie beizubehalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University-St. Louis

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Themeneinschlusskriterien

  1. Alter: 5 - 11 Jahre alt
  2. Ambulant

  3. Diagnose von DMD bestätigt durch mindestens einen der folgenden Punkte:

    • Positive X-chromosomale Familienanamnese für typische Duchenne-Muskeldystrophie bei älteren männlichen Verwandten (Beginn im Alter von 5 Jahren, rollstuhlgebunden im Alter von 12 Jahren) ODER
    • Dystrophin-Immunfluoreszenz und/oder Immunoblot mit vollständigem Dystrophin-Mangel und klinischem Bild im Einklang mit typischer Duchenne-Dystrophie ODER
    • Gen-Deletionstest positiv (Fehlen eines oder mehrerer Exons) in der zentralen Stäbchendomäne (Exons 25-60) von Dystrophin, wo der Leserahmen als „außerhalb des Rahmens“ vorhergesagt werden kann und das klinische Bild einer typischen Duchenne-Dystrophie entspricht.
  4. Auf Glukokortikosteroiden: Kinder müssen in den letzten 6 Monaten vor Beginn der klinischen Studie eine konstante Dosis Prednison oder Deflazacort zu einem beliebigen Zeitplan (täglich, jeden zweiten Tag, 10 Tage an, 10 Tage frei oder zweimal pro Woche) erhalten. Die Steroiddosis oder das Behandlungsschema können während der Studie nicht geändert werden.
  5. Nachweis einer Muskelschwäche durch MRC-Score oder klinische Funktionsbewertung
  6. Fähigkeit, einen reproduzierbaren, wiederholten QMT-Bizeps-Score innerhalb von 10 % des ersten Assessment-Scores zu liefern.
  7. Fähigkeit, Tabletten zu schlucken

Subjekt-Ausschlusskriterien

  1. Nichterreichen eines oder mehrerer der oben genannten diagnostischen Einschlusskriterien.
  2. Symptomatischer DMD-Träger
  3. Frühere (6 Monate oder weniger) oder aktuelle Anwendung von Coenzym Q10 (bei DMD oder einer anderen Krankheit)
  4. Verwendung von Carnitin, anderen Aminosäuren, Kreatin, Glutamin oder anderen pflanzlichen Arzneimitteln innerhalb der letzten 3 Monate.
  5. Vorgeschichte einer signifikanten Begleiterkrankung oder signifikante Beeinträchtigung der Nieren- oder Leberfunktion.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2001

Studienabschluss

1. Januar 2005

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. April 2002

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2002

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. April 2002

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

16. November 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. November 2010

Zuletzt verifiziert

1. November 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CNMC0301

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