Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená pilotní studie koenzymu Q10 u steroidy léčené Duchennovy svalové dystrofie

15. listopadu 2010 aktualizováno: Cooperative International Neuromuscular Research Group
Tato studie pomůže určit bezpečnost a účinnost výživového doplňku Koenzym Q10, pokud je přidán ke steroidům jako léčba Duchennovy svalové dystrofie (DMD). Chlapci s DMD, kteří jsou zařazeni do této studie, by měli užívat stabilní dávku steroidů po dobu nejméně šesti měsíců a během studie zůstanou na své obvyklé dávce. Během jednoho týdne absolvují dvě screeningové návštěvy, a pokud se zaregistrují, budou si měsíčně testovat sílu po dobu tří měsíců před zahájením léčby koenzymem Q10. Jakmile bude zahájena terapie koenzymem Q10, budou účastníci měsíčně testovat svou sílu po dobu šesti měsíců. Po šestiměsíčním léčebném období dostanou účastníci možnost zůstat na koenzymu Q10 až do dokončení studie.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis

15

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University-St. Louis

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 11 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení předmětu

  1. Věk: 5 - 11 let
  2. Ambulantní

  3. Diagnóza DMD potvrzena alespoň jedním z následujících:

    • Pozitivní X-vázaná rodinná anamnéza pro typickou Duchennovu svalovou dystrofii u starších mužských příbuzných (počátek ve věku 5 let, upoutání na invalidní vozík ve věku 12 let) NEBO
    • Dystrofinová imunofluorescence a/nebo imunoblot vykazující úplný nedostatek dystrofinu a klinický obraz odpovídající typické DMD NEBO
    • Test na deleci genu je pozitivní (chybí jeden nebo více exonů) v centrální doméně tyčinek (exony 25-60) dystrofinu, kde lze čtecí rámec předpovědět jako „mimo rámec“ a klinický obraz je konzistentní s typickou DMD.
  4. Glukokortikosteroidy: Děti musí posledních 6 měsíců před zahájením klinické studie užívat ustálenou dávku prednisonu nebo deflazacortu podle jakéhokoli plánu (denně, každý druhý den, 10 dní, 10 dní pauza nebo dvakrát týdně). Dávku steroidu nebo rozvrh nelze během studie měnit.
  5. Důkaz svalové slabosti skóre MRC nebo klinické funkční hodnocení
  6. Schopnost poskytnout reprodukovatelné opakování QMT bicepsového skóre v rozmezí 10 % prvního skóre hodnocení.
  7. Schopnost polykat tablety

Kritéria vyloučení předmětu

  1. Nedodržení jednoho nebo více kritérií pro diagnostické zařazení uvedených výše.
  2. Symptomatický nosič DMD
  3. Předchozí (6 měsíců nebo méně) nebo současné užívání koenzymu Q10 (pro DMD nebo jiné onemocnění)
  4. Užívání karnitinu, jiných aminokyselin, kreatinu, glutaminu nebo jakýchkoli rostlinných léků během posledních 3 měsíců.
  5. Anamnéza významného doprovodného onemocnění nebo významného poškození funkce ledvin nebo jater.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cooperative International Neuromuscular Research Group

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2001

Dokončení studie

1. ledna 2005

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. dubna 2002

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2002

První zveřejněno (Odhad)

9. dubna 2002

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

16. listopadu 2010

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. listopadu 2010

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2010

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CNMC0301

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit